요소사이클이상증 환자 이식 후 체내 암모니아수치 이상 없어

日 연구팀, 다른 간질환 치료에도 활용 기대

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 배아줄기세포(ES세포)로 제작한 간세포를 이식하는 치료가 세계 최초로 일본에서 실시됐다.

일본 국립성육의료연구센터는 선천적으로 간질환을 앓던 아기에 간세포를 이식한 결과 현재 양호한 경과를 보이고 있다고 발표했다. 앞으로 이 치료법의 안전성을 더 확보해 다른 간질환 치료에도 활용할 수 있을 것으로 기대된다.

연구팀은 선천적으로 유해한 암모니아를 간에서 분해하지 못하는 '요소사이클이상증'을 앓고 있던 생후 6일째 신생아에 ES세포 유래 간세포를 지난해 10월 이식했다. 이식 후 체내에서 암모니아 수치가 높아지는 이상은 찾아볼 수 없었다.

올해 3월 부친의 간을 이식하는 수술을 실시한 결과 합병증 등이 발생하지 않고 양호한 경과를 보여 퇴원했다. 이 치료법의 임상시험을 다른 환자에서도 실시하고 유효성과 안전성을 확인하기로 했다.

요소사이클이상증은 혈중 암모니아 수치가 높아져 구토나 경련을 유발하고 생명에 영향을 미치는 경우도 있다. 수천~수만명 중 1명꼴로 발병하고 일본에서는 환자 수가 약 1000명으로 추정된다.

근본적인 치료에는 간 이식이 필요하지만 신생아에 수술을 실시하기 어렵고 체중이 6kg 정도로 성장할 때까지 수개월 기다려야 했다. 이 기간은 식사제한이나 약물을 투여해 치료하지만 환자에 부담을 주는 데다 심각한 발작을 일으키는 등 위험도 있었다.

해외에서는 뇌사한 사람의 간으로부터 채취한 간세포를 보존해 치료에 사용하고 간이식까지의 기간을 안전하게 보낼 수 있다. 일본에서는 이 치료법이 허용되지 않아 연구팀은 ES세포로 만든 간세포를 이용하는 방법이 적합하다고 판단했다.

센터측은 "치료의 안전성이 확인되면 만성간질환 등 다른 간질환에도 ES세포를 이용한 재생의료가 가능할 것"이라고 예상했다.

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