조기 치료·장기적 관점에서 치료 효과 뛰어나…시장 1위 유지
[의학신문·일간보사=김상일 기자]파브리병은 긍정적인 치료 예후를 위해 가능한 빨리 치료를 시작하는 것이 중요하다. 파브리병의 증상은 보통 소아 청소년기에 이르러 발현되지만, 유전 질환의 특성상 장기 내 GL-3 축적은 태아기때부터 시작되기 때문이다.
또한 파브리병 치료는 단기적 관점의 편의성 보다는 장기적 관점에서의 치료 효과와 유지가 중요하다. GL-3가 지속적으로 축적된다면 치명적인 장기 손상을 초래할 수 있는데, 적절한 치료를 통해 심장, 신장 및 뇌 등 주요 기관에 손상이 미치는 것을 방지할 수 있다.
미국 FDA 및 유럽 EMA의 승인을 모두 받은 유일한 파브리병 ERT 치료제인 파브라자임은 다양한 임상을 통해 파브리병 치료 예후에 결정적인 영향을 미치는 ‘조기 치료’ 및 ‘장기적 관점의 치료’에 대한 효과를 입증했다.
조기 진단을 받은 8세부터 16세 사이의 소아청소년 환자들을 대상으로 진행된 임상 연구 결과, 중등도에서 중증의 GL-3 축적을 나타냈던 12명의 남아는 파브라자임 치료 24주차에 GL-3의 완전한 제거를 보였으며, 이를 통해 GL-3 축적에 따른 돌이킬 수 없는 장기 손상을 방지하는 효과를 제시했다.
파브라자임은 10년 장기 임상 연구를 통해 파브리환자 52명 중 49명이 10년(중앙값, IQR 7.3–10.3 years)간의 치료를 통해 생존한 것이 확인되는 등 장기적 관점에서의 치료 효과 또한 입증했다.
뿐만 아니라, 파브라자임은 파브리병 환자의 질병 부담을 높이는 바이오마커인 혈장 내 ‘Lyso-GL-3’ 농도 감소 효과도 입증했다.
총 387명의 환자를 대상으로 진행된 연구 결과, 파브라자임으로 ERT 치료를 시작한 후 환자들의 Lyso-GL-3 농도가 빠르게 감소했으며 전형적인 유형의 남성 파브리병 환자들의 경우 아갈시다제 알파 투여군 대비 파브라자임 투여군에서 보다 유의한 혈장 Lyso-GL-3 감소를 보였다.
이외에도 파브라자임은 여러 임상 연구를 통해 파브리병 환자들이 겪을 수 있는 심장, 신장 등 주요 기관의 기능 저하를 개선시키는 효과도 입증했다. 심장 섬유화 및 비대증이 발생하기 전 환자들에게 파브라자임을 투여한 연구 결과, 환자들의 심장 기능 및 운동 능력이 향상된 것이 확인됐다.
또한 파브라자임을 통한 조기 치료는 신장 질환의 진행을 늦추며, 장기간 신장 질환의 진행을 안정적으로 유지시키는 것으로 나타났다.
조기 치료가 가능한 사노피의 파브라자임은 다양한 임상을 통해 장점을 드러내면서 국내 및 해외 파브리병 치료제 분야 모두에서 1위를 유지해 오고 있고 전세계 5,000명 이상의 많은 파브리병 환자들에게 처방되고 있다.