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근디스트로피 치료신약 '빌톨라센' 日 승인근육지탱 단백질 '디스트로핀' 체내 생성해 질환 진행 억제

닛폰신야쿠

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 근력이 서서히 약해지는 난치병인 근디스트로피 치료신약 '빌톨라센'(viltolarsen)이 일본에서 승인을 취득했다.

일본 닛폰신약쿠는 후생노동성이 근육세포를 지탱하는 물질을 체내에서 생성하도록 하는 빌톨라센을 승인했다고 발표했다.

빌톨라센은 닛폰신야쿠가 국립정신·신경의료연구센터와 공동으로 개발한 약물로, 유전자변이가 원인으로 근육세포를 지탱하는 디스트로핀이라는 단백질이 체내에서 제대로 만들어지지 않아 온몸의 근력이 저하되는 뒤시엔느형 근디스트로피에 사용할 수 있다.

뒤시엔느형 근디스트로피는 일본에만 환자 수가 약 4000명으로 추정되고 대부분은 10세 미만으로 보행이 어려워진다. 재활이나 스테로이드 치료로 진행을 늦추는 것 외에 확립된 치료는 없는 실정이다.

빌톨라센은  유전자에 작용하는 핵산의약품으로, 주 1회 점적투여한다. 자신의 몸에서 디스트로핀을 만들 수 있도록 함에 따라 질환의 진행을 억제할 것으로 기대된다.  
 

정우용 기자  yong1993@bosa.co.kr

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