식약처, 펙시다티닙 염산염·에포프로스테놀-닌테다닙 등 대상질환 추가

[의학신문·일간보사=이정윤 기자] 식품의약품안전처(처장 이의경)는 항암제인 ‘펙시다티닙 염산염’ 등 2종을 희귀의약품으로 신규 지정하고, 희귀의약품으로 지정된 ‘닌테다닙’ 등 2종에 대해서는 대상 질환을 추가했다.

식약처가 희귀의약품으로 새로 지정한 2종은 펙시다티닙 염산염(경구용)과 에포프로스테놀(주사제) 등이다.

펙시다티닙 염산염은 증상을 동반하고 수술로는 개선이 어려운 중증 이환상태이거나 기능적 제한이 있는 건활막거대세포종을 가지고 있는 성인 환자의 치료에 사용한다.

에포프로스테놀은 WHO 기능분류 Ⅲ-Ⅳ단계에 해당하는 폐동맥고혈압 환자의 운동능력 개선에 쓰이는 치료제다.

또 대상 질환이 추가된 희귀의약품 2종은 닌테다닙(경구제), 니라파(경구제) 등인데 닌테다닙은 진행성 표현형을 나타내는 만성 섬유성 간질성폐질환 치료에, 니라파립은 1차 백금기반요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인환자의 단독 유지요법에 사용하는 치료제다.

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품으로, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품을 말한다.

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.

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