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아스트라 siRNA 치료제 R&D 제휴간, 심혈관, 신장, 대사, 호흡기 질환 타깃

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 아스트라제네카가 사일런스 쎄러퓨틱스와 siRNA 치료제 연구·개발 제휴를 체결했다. 사일런스는 간 발현 유전자 타깃을 억제하는 GalNAc-siRNA 플랫폼을 보유했다.

이번 제휴는 간뿐만 아니라 심혈관, 신장, 대사 및 호흡기 질환에 대한 siRNA 치료제를 개발하기 위함이다.

이에 아스트라는 선금으로 현금 6000만달러와 지분 투자 2000만달러를 제공하고 3년 동안 5개 타깃에 대해 작업하기로 합의했으며 추가로 5개 타깃을 더할 옵션을 지닌다.

한편, 사일런스는 발굴을 통해 얻는 2개 프로그램에 관해 2상부터 공동 개발 옵션권을 보유한다.

구체적으로 아스트라제네카가 유전자 타깃을 선정하면 사일런스는 siRNA 분자를 디자인해주고 GLP 독성 연구 및 1상 임상시험까지 제조를 지원한다. 즉 양사는 발굴 단계에서 협력하고 이후 아스트라는 임상 개발, 판매 주도한다.

따라서 사일런스는 후보 지명기에 각 선택 타깃 마다 옵션료로 1000만달러와 이후 개발 마일스톤으로 최대 1억4000만달러, 판매 마일스톤으로 2억5000만달러까지 받을 수 있으며 매출에 따른 단계적 로열티도 받기로 약속했다.

앞서 양사는 지난 2007년에도 유전자 발현 침묵 치료제 연구 제휴를 체결한 바 있으나 당시에는 기술 초기로 별 수확 없이 종료됐다.

이와 관련, 온패트로가(Onpattro)가 최초의 RNAi 치료제로 나온 이래 다국적 제약사 가운데 RNAi 연구개발이 활발하게 일어나고 있다.

대표적으로 노바티스가 콜레스테롤 저하 RNAi 치료제 후보 인클리시란(inclisiran)을 얻기 위해 더 메디슨 컴패니를 인수하고 J&J, 릴리, 로슈, 노보 노디스크, 리제네론도 상당한 관련 제휴를 체결했다. 

 

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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