1회 투여로 치료…美선 212만달러로 세계 초고가 약물 기록

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 노바티스의 척수성 근위축증(SMA) 유전자치료제 '졸겐스마'(Zolgensma, onasemnogene abeparvovec)가 일본에서 승인됐다.

오는 5월 중 약가가 결정될 전망이다. 미국에서는 212만달러로 세계 초고가 약물로 주목을 받았으며, 일본에서도 1억엔 이상에 이르면서 초고가 약물이 등장할 전망이다.

졸겐스마는 체내에 유전자를 넣어 질환을 치유하는 유전자치료제. 2세 미만 척수성 근위축증 환자가 투여대상. 기존약물로는 여러번 척수주사가 필요하지만, 졸겐스마는 단 한번의 투여로 치료가 완료된다. 노바티스는 연간 15~20명의 환자에 투여될 것으로 내다보고 있다.

척수성 근위축증은 1만명 당 1명이 걸리는 매우 희귀한 질환으로, 근위축과 호흡곤란 등을 유발하는 난치성으로 알려져 있다.

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