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[의학신문·일간보사=김자연 기자] 차세대 세포 및 유전자 치료제(CGT) 개발이 활발하게 이뤄지고 있는 것으로 시그널스 애널리틱스가 파악했다.

이에 따르면 작년 말까지 3300개 이상의 CGT 시험이 2~4상 임상 중에 있었으며 그 중에서도 2상 임상시험이 절반 이상을 차지한 것으로 나타났다.

또 CGT가 타깃으로 노리는 분자 중에선 CD19가 300개 이상 임상을 통해 연구돼 최고를 차지했으며, 종류별로는 세포 치료제가 가장 많은 것으로 집계됐다. 또한 질환별로는 소포 림프종에 관한 시험이 437개로 최다였다.

이 가운데 팜이그젝은 앨나일람의 RNAi 치료제로 작년 말 미국서 승인을 받은 급성 간성 포르피린증(AHP) 치료제 기브라리(Givlaari, givosiran)에 이어 원발성 옥살산뇨증 1형 치료제 루마시란(lumasiran)도 승인 신청을 추진하고 있다며 주목했다.

이와 함께 애서시스의 멀티스템 줄기세포 치료제도 신경학, 염증, 면역, 심혈관 등에 개발되고 있다.

이는 특히 허혈 뇌졸중에 3상 시험에 들어갔고 일본서 우선심사 지정도 받았다. 또한 이식편대숙주병과 조혈모세포 이식에도 3상 임상이 추진 중이며 미국과 유럽서 희귀약 등의 지정 역시 얻었다.

더불어 아베오나 쎄러퓨틱스의 열성형 이영양성 표피 수포증에 자가 유전자 교정 세포 치료제 EB-101이 3상 임상에 돌입했고 산필리포증후군 A, B에 각각 AAV9-기반 유전자 치료제 또한 개발 중이다.

아울러 작년에는 얀센과 애로우헤드 파마슈티컬스가 만성 B형 간염에 JNJ-3989 및 JNJ-6379의 2b상 임상을 시작해 추후가 주목된다.

이 중 JNJ-3989는 간 타깃 항바이러스 피하주사 RNAi 치료제고 JNJ-6379는 경구 투여 캡시드 조립 조절제다.

이와 함께 셀렉타 바이오사이언시스는 만성 불응 통풍 치료제로 페길화 요산 산화효소에 면역관용기술을 조합한 SEL-212의 2상 임상을 진행 중이다. 이밖에 오차드 쎄러퓨틱스도 각종 탈체 자가 유전자 치료제를 개발하고 있다.

한편, 관련 인수 활동 중에선 과거 바이엘이 버산트 벤처와 합작으로 세웠던 블루락 쎄러퓨틱스를 작년에 인수해 눈길을 끌었다. 블루락은 유도만능줄기세포(iPSC) 플랫폼을 보유했으며 대표적으로 파킨슨병 치료제의 임상시험 단계에 돌입했다.

이와 관련, 셀&진에 따르면 지난 3분기에만 CGT 연구에 회사들은 26억달러를 투자해 1~3분기 동안 연구자금은 74억달러에 달했다.

또한 FDA는 2025년까지 연간 200건 이상의 CGT 임상시험 계획 승인신청을 받고 연간 최대 20개의 CGT 제품을 허가할 것으로 전망했으며, 2030년까지는 총 35만명의 환자에 대해 최대 60개까지 제품이 출시될 것이라는 관측도 있다.

질환 초점