15년간 풍부한 처방 경험…회사 비전에 희귀질환사업부가 중심
급여 기준 상세화로 치료 소외 환자 줄어들 듯
[의학신문·일간보사=김상일 기자]"파브리병 치료제 시장에서 사노피 젠자임 파브라자임이 1위를 유지할 수 있는 것은 희귀질환 치료 분야 내 리더십, 그리고 우수한 임상 결과들을 바탕으로 쌓인 의료진들의 신뢰가 있었기 때문입니다."
사노피 젠자임 희귀질환사업부 파브라자임팀은 최근 일간보사·의학신문과 만난 자리에서 파브라자임이 파브리병 치료제 시장에서 리더를 역할을 앞으로도 지속하겠다고 밝혔다.
사노피 젠자임 희귀질환사업부 이미윤 상무<사진>는 "리소좀축적질환(LSD) 치료제의 선두주자로 고셔병이라는 또 다른 LSD 질환의 치료제를 최초로 개발해 환자에게 투약한 것도 사노피 젠자임"이라며 "사노피 젠자임은 이렇게 희귀질환환자들을 치료하기 위한 개발에 힘쓰며 시장 리더로서 역할을 지속해왔다"고 밝혔다.
이미윤 상무는 "사노피-아벤티스 코리아의 비전은 환자들이 자신의 삶을 주도적으로 살 수 있게 한다는 의미의 ‘Empowering Life’로 이 비전의 가장 중심에 희귀질환사업부가 있다고 생각한다"며 "희귀질환 환자들은 진단을 받고 치료를 시작함으로써 비로소 ‘일상 생활’을 살아나갈 수 있기 때문에 그 의미가 더욱 크다고 생각한다"고 말했다.
특히 이미윤 상무는 "파브라자임은 국내외 모두에서 마켓 점유율 1위를 차지하며, 전세계적으로 많은 파브리병 환자들에게 처방되고 있고 국내에는 2002년 시장에 가장 먼저 출시돼 현재 10년 이상의 장기 임상 데이터뿐만 아니라 15년 이상의 실제 처방 경험을 보유하고 있다"고 설명했다.
김균지 상무(희귀질환 및 희귀혈액질환 의학부 총괄)는 "파브리병은 리소좀축적질환(LSD) 중 하나로서 ‘GL-3’라고 하는 당지질이 눈, 심장, 신장, 피부, 신경계 등 전신에 걸쳐 다양한 기관에 축적되는데, 이는 GL-3를 분해하는 역할을 하는 ‘효소’가 유전적으로 부족하거나 없기 때문"이라며 "파브라자임은 이 효소를 보충해 주어 축적된 당지질을 감소시키는 효소대체요법의 대표적인 약물"이라고 설명했다.
파브라자임의 시장 1위 리더십은 15년 이상의 시간 동안 쌓아온 200건이 넘는 다량의 임상 연구를 통해 유효성과 안전성을 입증한 부분에서 나온다. 파브라자임은 지금도 각 지역 별로 크고 작은 규모의 연구들이 다양한 레벨로 지속적 진행되고 있다.
또한 LSD 질환은 그 자체도 희귀하고 진단 검사도 쉽지 않기 때문에 2013년경부터 파브리병을 포함한 리소좀축적질환에 대하여 고위험 환자군을 위한 ‘진단 지원 프로그램’을 운영해오고 있다.
의료진들을 대상으로 질환 인식 제고를 위한 ‘파브리 아카데미’와 같은 다양한 학술 행사들을 진행해 오고 있다.
특히 최근 파브리병의 특징적인 임상 증상으로만 되어 있던 급여 기준이 ‘좌심실벽 두께가 12mm 이상 또는 부정맥 및 전도장애를 가진 경우’와 같이 심장, 신장, 신경 및 통증 등의 증상 기준이 매우 구체적으로 명시되면서 급여 여부의 불확실성으로 인해 치료를 주저할 수밖에 없었던 상황들이 개선되고 적절한 치료로부터 소외되는 환자들도 줄어들 것으로 예상하고 있다.
이미윤 상무는 “사노피 젠자임은 스페셜티 케어 리더로서 환자와 가족들에게 ‘희망’을 전하기 위해 꾸준히 노력해왔으며 특히 올해 파브라자임 팀에서는 파브리병을 치료하시는 의료진들을 대상으로 ‘HOPE 프로젝트’를 진행할 예정”이라며 “HOPE 프로젝트의 일환인 ‘하이! 파브리!(Hi! Fabry!)’ 캠페인을 통해서는 의료진이 대상 환자들에게 파브리병의 진단 및 치료, 질환 관리 등과 관련된 다양한 정보와 서비스를 제공할 수 있도록 지원할 계획”이라고 말했다.
김균지, 이미윤 상무는 파브리병 환자들을 통해 초심, 출발점을 생각하게 된다고 밝혔다.
김균지 상무는 "나에게 파브리병 환자들은 초심을 생각하게 만드는 분들로 모호한 증상들 속에서도 힌트를 찾으며 정답을 고민해야했던 의과대학 시험 문제가 떠오른다"며 "처음 제약회사 입사를 선택하며 ‘보다 많은 환자들에게 도움을 드려야겠다’고 생각했던 막연하고도 거창한 포부를 돌아보게 만든다"고 말했다.
이미윤 상무는 "나를 포함해서 파브라자임 팀원들에게 파브리병 환자는 ‘시작'이자 모든 생각과 행동의 ‘출발점’"이라고 밝혔다.