척수성 근위축증 유전자치료제…美선 작년 5월 승인

1회 투약가 약 25억원

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 세계에서 가장 비싼 의약품인 척수성 근위축증 유전자치료제 '졸겐스마'(Zolgensma, onasemnogene abeparvovec)가 일본에서 승인권고를 받았다.

졸겐스마는 스위스 노바티스가 개발한 약물로, 미국에서는 지난해 5월 FDA의 승인을 받았다. 1회 투여로 치료가 끝나지만 투약가격은 1회 210만달러(한화 약 25억원)로 세계에서 가장 비싼 약물에 이름을 올렸다.

일본에서도 정식승인을 거쳐 올해 5월 보험적용되면 고가의 약가가 공공의료보험 재원에 영향을 미칠 가능성이 있다.

척수성 근위축증은 1만명 당 1명이 걸리는 매우 희귀한 질환으로, 근위축과 호흡곤란 등을 유발하는 난치성으로 알려져 있다.

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