CKD 빈혈 치료제 바다두스태트 등 기대주
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 올해 혈액장애에 3대 신약 등 5대 후보가 유망주로 주목된다고 MM&M이 지목했다. 이에 따르면 혈액장애 분야에서는 오츠카와 아케비아의 만성신질환(CKD) 빈혈 치료제 바다두스태트(vadadustat)가 가장 유망한 것으로 평가된다.
바다두스태트는 3상 임상시험 결과 신계열 HIF-PJ 억제제 가운데 두각을 보이며 기존의 아라네스프 보다도 더욱 안전하고 효과적인 치료를 제공할 전망이다.
따라서 의사들은 CKD 빈혈에 새로운 경구 표준 치료로 이를 기대하고 있다. 이에 대해 크레딧 스위스는 80%의 가능성으로 승인돼 2025년까지 10억달러의 매출을 올릴 것이라고 관측했다.
이어 유니큐어가 3상 개발 중인 혈우병 B 유전자 치료제 AMT 061도 눈길을 끌었다. 이는 2b상 임상시험 결과 3명의 환자에 대해 한 번의 주입으로 IX 인자의 수치를 유지시켰으며 2명은 IX 인자 활성이 정상 범위에 들게 됐다. 또한 전체적으로 효과는 36주까지도 지속됐다.
아울러 버텍스와 크리스퍼 쎄러퓨틱스가 겸상적혈구빈혈 및 베타 지중해 빈혈에 I/II상 임상 중인 CTX001도 꼽혔다.
이는 CRISPR/Cas9 기술로 유전자를 편집한 줄기세포 치료제로서 단 한 번의 주입으로 중증 겸상적혈구빈혈 환자의 적혈구 세포를 변화시킨 데이터에 따라 작년 FDA 신속심사 대상으로 지정됐다.
매우 초기 단계이긴 하지만 DNA 자체를 변화시킨다는 기술은 과학적 견지에서 매우 혁신적이라는 평이다.
이밖에 기타 분야에서 꼽힌 기대주로 MSD가 3상 개발 중인 15가 폐렴 백신 V114도 지목됐다.
이는 2상 임상 결과 면역원성이 우수하게 나타나 FDA로부터 혁신약 지정도 받았다. 즉, 3 혈청형에 대한 면역반응을 달성한 환자의 비율이 프리베나 13의 71%에 비해 94%로 높게 나왔기 때문이다.
이에 대해 인쏘트는 성공 가능성을 75%로 매기면서 특히 혈청형 22F와 33F에 대한 활성 추가로 유리하며 올해 승인되면 2025년까지 7억2100만달러의 매출을 올릴 것으로 기대했다.
그리고 로슈의 3상 개발 자폐증 치료제 발로밥탄(balovaptan)도 2상 임상시험 결과 건강 관련 삶의 질에 있어서 통계적으로 상당한 차이를 보이며 혁신약 지정을 받았다.
이는 사회성 및 커뮤니케이션과 관계된 V1a 바소프레신 수용체를 조절하며 크레딧 스위스와 인쏘트는 이에 대해 성공 가능성 50%로 예측하고 2025년까지 10억달러의 매출을 전망했다.