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헌팅턴병 유전자치료 저분자화합물 개발생체 유전자복원 메커니즘 유도해 질환원인 DNA 절단

日 오사카대 연구팀, 경구제로 실용화 계획

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 신경세포의 유전자이상으로 발생하는 헌팅턴병 치료에 도움을 주는 저분자화합물이 개발됐다.

일본 오사카대 연구팀은 생체가 지니고 있는 유전자복원 메커니즘을 이끌어내 질환의 원인이 되는 DNA를 절단하는 작용을 하는 저분자화합물을 개발했다고 발표했다. 다른 난치성 신경질환에도 활용할 수 있을 성과로 보고, 기업과 협력해 실용화할 계획이라고 밝혔다. 연구성과는 영국 과학저널 '네이처 제네틱스' 15일자에 게재됐다.

헌팅턴병은 뇌의 신경세포 DNA 일부가 길게 뻗어있고 이상단백질이 만들어져 응집함에 따라 발병하는 난치병. 의도와 상관없이 신체가 움직이고 인지기능 저하와 인격변화 등 다양한 증상이 나타난다. 환자는 일본에만 약 1000명에 이르는 것으로 추정되며 근본적인 치료법은 없는 실정이다.

연구팀은 DNA가 길게 뻗은 부분에만 달라붙는 저분자화합물을 개발했다. 분자가 DNA에 달라붙으면 원래 지니고 있는 복원기구가 작용해 길어진 부분을 잘라 짧게 만든다. 이 저분자화합물을 환자유래 배양세포나 질환 모델쥐의 뇌 속에 투여한 결과, 목적한 DNA가 짧아지고 이상단백질의 응집이 억제된 것으로 확인됐다.

연구팀은 "생체 DNA 복원기구를 활용하는 궁극의 유전자치료기술에 도움을 줄 가능성이 있다"라며 "바이러스 등을 이용하는 현 유전자치료에 비해 안전성이 높을 것으로 보고 있다"라고 말했다. 앞으로 경구제로 개발을 추진하는 외에 수정란의 유전자를 복원해 치료하는 기술도 개발한다는 계획이다.
 

정우용 기자  yong1993@bosa.co.kr

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