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혈액뇌관문 통과 헌터증후군 치료물질 효과 양호JCR파마 'JR-141' 모든 환자서 효과…연내 승인신청 목표

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 일본 중견제약회사인 JCR파마는 유전자 난치병의 일종인 라이소좀병 치료물질이 최종 임상시험에서 양호한 결과를 보인 것으로 나타났다.

JCR파마는 혈액뇌관문 통과기술을 적용한 JR-141의 최종 임상시험 중간해석결과를 공개하고 올해 안에 승인신청을 목표로 하고 있다고 발표했다. 만약 실용화되면 뇌 속에 약물을 전달하는 세게 첫 신약이 될 전망이다.

JCR파마에 따르면 라이소좀병 가운데 중추신경장애가 서서히 심해지는 헌터증후군을 대상으로 실시한 JR-141의 임상시험을 중간해석한 결과, 모든 환자에서 평가수치가 개선된 것으로 나타났다. JR-141이 뇌의 중추신경에 작용한 사실을 나타내는 결과로, 환자에서 중증 부작용도 나타나지 않았다.

뇌의 혈관에는 바이러스 등 이물질의 침입을 방지하는 혈액뇌관문이라는 기능이 있으며 약물의 성분도 거의 통과하지 못한다. 대학 등 연구기관이 관문을 통과해 뇌 속에 약물을 전달하는 기술을 개발 중이며 이러한 기술은 앞으로 뇌 속에 작용하는 치매약이 될 것으로 기대하고 있다고 연구팀은 설명했다.

정우용 기자  yong1993@bosa.co.kr

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