유전 질환 시장에서 새로운 역사 써나갈 것

[의학신문·일간보사=김상일 기자]한국다케다제약 유전질환 사업부는 크게 파브리병과 고셔병을 다루는 리소좀 축적질환(lysosomal storage disorders, LSD) 영역과 유전성 혈관부종(Hereditary angioedema, HAE) 영역에서 활동하고 있다.

유전질환은 답이 정해져 있는 분야가 아니며, 진단, 치료, 관리의 차원에서 앞으로 새로이 개척해 나아가야 하는 부분이 많이 있는데 유전질환 사업부는 이러한 미개척 분야에 도전하여 끊임없이 헤쳐 나가는 사업부다.

유전질환 사업부는 마케팅, 영업, 메디컬 등 총 14명으로 구성되어 있다.

한국다케다제약 유전질환 사업부는 2017년에 출범하면서 시장에서 게임 체인저가 되어보자는 의미에서 ‘The beginning of game changer’로 지었고, 2018년에는 LSD 질환 영역의 전문가가 되어보자는 의미의 ‘LSD Champion’을 사업부 캐치프레이즈로 사용했다.

2019년에는 LSD 영역과 HAE 영역을 하나로 합쳐 탄탄하게 자리매김하고, 또 업계에서 유일한 유전질환 사업부로서 새로운 역사를 써내려 가보자는 의미로 ‘Make New History’라는 캐치프레이즈를 만들었다.

2020년에도 유전질환 사업부의 여정은 아직 진행중(-ing)이며 유전질환 영역에서 새로운 역사를 만들어 나아가기 위해 매진할 계획이다.

다케다제약 유전질환 사업부 치료제로는 고셔병 치료제 ‘비프리브주’, 파브리병 치료제 ‘레프라갈주’, 유전성 혈관부종 치료제 ‘피라지르 프리필드시린지’가 있다.

비프리브는 이미글루세라제라는 단일 치료제가 사용되던 국내 고셔병 치료제 시장에 약 20년만에 새롭게 등장한 치료제이며 인간세포주 기반의 효소대체요법 치료제로 체내 효소와 동일 구조를 가지고 있어 빠른 치료 효과와 안전성을 갖는 것이 특징이다. 투약시간도 굉장히 짧아 투여 편의성도 높다.

샤이어파마코리아는 현재 한국다케다제약의 자회사입니다.

또한, 비프리브는 임상연구를 통해 환자의 비정상 범위의 수치 및 장기의 크기 등이 정상화되는 것을 확인했으며, 기존 치료경험이 없었던 환자에게 투약했을 때 골밀도 수치가 개선되고, 이미글루세라제에서 전환한 환자에서도 안정적인 골밀도 수치가 유지되는 것을 확인하는 등 정상인과 같은 생활을 영위할 수 있도록 도움을 주는 치료제다.

파브리병 치료제인 레프라갈 또한 인간세포주에 기반한 치료제로 장기간 치료 시에도 항체 형성 등 면역원성이 상대적으로 낮고 주사 관련 반응도 적게 나타난다. 투약 시간도 40분으로 짧아 치료 시간에 대한 부담이 적다는 특징이 있다.

레프라갈의 10년 장기 임상 글로벌 데이터에 따르면 환자의 심장 구조와 기능, 증상의 개선과, 신장 기능의 개선 효과를 입증했으며, 남성 환자 평균 17.5세의 기대수명 상승 효과 및 통증 완화 효과도 입증한 효과적인 치료제다.

피라지르는 유전성 혈관부종 환자에서 급성발작 시 사용할 수 있는 최초의 자가투여 방식의 응급 치료제로, 환자가 평소 치료제를 소지하고 있다가 증상 발현 즉시 스스로 투약하기 때문에 시간 내에 치료제를 투약하지 못해 발생하는 상황을 최소화할 수 있다.

2018년 9월 1일자로 국내 보험급여 적용을 받아 출시됐고, 2019년 7월 31일자로 소아까지 적응증 확대 승인을 받았다. 국내에서 최초로 급여를 적용 받은 유전성 혈관부종 치료제다.

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