환자 6~10% 차지하는 PDGFRA 엑손 18 변이에

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 블루프린트 메디슨의 변이성 소화관간질종양(GIST) 경구 치료제 에이바키트(Ayvakit, avapritinib)가 승인을 받았다.

FDA는 이를 PDGFRA 엑손 18 변이가 있는 절제불가 또는 변이성 GIST에 허가했다. 이는 GIST 중 6~10%를 차지하며 글리벡 등 표준치료에 잘 반응하지 않는다.

에이바키트는 1상 임상시험 결과 환자 43명 중 85%가 종양이 수축되는 반응률을 보였으며 환자의 7%는 완전반응을 기록했다.

가장 흔한 부작용은 부종, 구역, 피로/무력, 인지손상, 구토, 식욕감퇴, 설사, 모색 변화, 눈물분비 증가, 복통, 변비, 발진, 현기증으로 나타났다.

아울러 두개내 출혈을 일으킬 경우엔 용량을 줄이거나 복용을 중단해야 된다. 또한 수면·기분·언어 장애나 환각 등 중추신경계 부작용이 나타나면 중증도에 따라 약을 중단하거나 용량을 줄여야 한다.

이에 대해 블루프린트 메디슨은 “매우 오랜 기간 동안 종양 진행을 막는 효과가 있고 오프-타깃 영향에 균형을 맞춰 일부 환자는 거의 4년 동안 치료를 지속하는 등 장기간 복용할 수 있다.”고 로이터를 통해 설명했다.

이는 FDA로부터 혁신약, 신속심사, 희귀약으로 지정을 받았으며 모든 치료 옵션을 소진한 GIST에도 개발되고 있다.

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