유전자 활성화로 유익 단백질 및 세포 정상화 추구

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 아스트라제네카가 미나 쎄러퓨틱스와 대사질환에 대한 saRNA(small activating RNA) 치료제 연구 제휴를 체결했다.

saRNA 메커니즘

이는 선천적 유전자 활성화 메커니즘을 활용해 환자 세포의 정상 기능 복구를 꾀하는 치료제다.

미나는 유전자를 활성화시키는 짧은 올리고뉴클레오타이드를 발굴해 개발하는 플랫폼을 보유했다.

이는 RAN 치료제와 비슷하지만 유전자를 침묵시키기 보다는 질환에서 부족한 유익한 단백질 수치를 복구시키도록 활성화시킨다.

이를 통해 기존 약으로 접근이 불가하던 질환 단백질 타깃을 유전자 수준에서 조절할 수 있을 것으로 기대된다.

따라서 양사가 신약후보의 체외 및 체내 전임상 연구를 실시한 뒤 아스트라는 데이터를 보고 미공개 유전자 타깃을 활성화시키는 saRNA 분자를 더욱 개발하기 위해 라이선스 협상을 개시할 옵션을 갖는다.

아스트라는 미나가 내부적으로 간암에 연구개발 중인 MTL-CEBPA 조기 데이터를 통해 검증된 결과로 saRNA의 가능성을 엿봤다. 앞서 베링거인겔하임도 섬유성 간질환 치료제에 관해 미나와 제휴를 체결한 바 있다.

저작권자 © 의학신문 무단전재 및 재배포 금지