A형 산필리포 증후군 치료제 PRIME 선정

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 유럽에서 희귀 리소솜 축적병인 A형 산필리포 증후군(MPS IIIA)에 유전자 치료제인 아베오나 쎄러퓨틱스의 ABO-102가 우선심사(PRIME) 대상으로 지정됐다.

아직 MPS IIIA에는 승인된 치료제가 없는 가운데 이는 AAV9 벡터를 통해 세포에 SGSH 유전자 카피를 전달하며 1회 정맥 주입하면 된다. 현재 1/2상 임상 개발 중이다.

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