이론적 입증 성공, 제조·급여 등 장애 극복 중
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 내년에는 유전자 및 세포 치료제 시장의 발전이 더욱 가속화될 전망이라고 피어스파마가 내다봤다.
유전자 치료제는 작년 럭스터나럭스터나(Luxturna) 출시로부터 시작해 올해 졸젠스마(Zolgensma)와 진테글로(Zynteglo)의 승인으로 이미 이론적 입증을 거뒀으며 특히 졸젠스마는 출시 첫 분기에만 1억6000만달러로 기대보다 뛰어난 매출을 올리며 시장 가능성을 나타냈다.
작년에만 미국에서 75개의 유전자 치료제 임상시험이 개시되는 등 올 초 생명공·제약 파이프라인에 800개 유전자 및 세포 치료제가 개발되던 중 FDA는 2025년까지는 연간 10~20개의 제품을 승인하게 될 것이라고 전망하며 관련 임상 검토 인력 50명을 고용하겠다고 천명했다.
최근에는 페링 제약이 3상 방광암 유전자 치료제 개발을 위한 합작 벤처 페르진을 출격시켰으며 길리어드도 외투세포림프종 CAR-T 치료제 KTE-X19가 2상 임상시험 결과 93%의 반응률을 보이자 최근 승인신청을 제출했다.
내년에는 유전자 치료제로 바이오마린의 혈우병 A 치료제 BMN 270, 새렙타의 DMD 치료제 및 BMS와 길리어드 등이 개발하는 여러 CAR-T 치료제 개발이 상당히 진전을 이룰 전망이다.
유전자 치료제 센터에 의하면 내년에만 3개 이상 제품의 승인이 관측되고 특히 프리시전 바이오사이언시스 등의 기성품적 CAR-T 항암제가 초기 연구에서 유망한 결과 내고 있어 기대된다.
이 가운데 최근 사노피, 화이자 등 많은 제약사들이 제조 능력 투자에 박차를 가하고 있지만 아직 그 기술은 미성숙 상태며 복잡해 유전자, 중개의학, 면역학 등에 상당한 선제적 투자가 요구된다.
대표적으로 진테글로의 경우만 해도 유럽에서 승인을 받았지만 제조 문제로 출시가 지연되고 있다. 또한 일례로 하나의 벡터가 꼭 다른 데도 적용될 수 없는 등 각 벡터에만 인프라에 상당 투자가 필요하며 플라스미드 DNA 생산 확보에만 평균 6~9개월은 걸린다. 이에 대해 BCG는 유전자 치료제 제조가 마치 생물약 초기와 비슷한 양상으로 발전하고 있다고 평가했다.
아울러 천문학적 가격으로 인해 보험 급여에도 혁신적인 접근이 필요하며 결과-기반 지급이나 할부에 관심이 모아지고 있다.
대표적인 예로 노바티스는 킴리아에 관해 일각에서 효과에 따라 돈을 받고 있으며, 졸젠스마나 럭스터나는 시그나와 할부 보험 급여에 합의했다.
한편, 유전자 치료제의 임상적 근거가 지속적으로 증가하면서 내년에도 업계에서 관련 인수가 활발할 것으로 예측되며 특히 많은 후속 제품을 낼 수 있는 기술 플랫폼을 지닌 업체가 인기를 끌 것으로 보인다.
특히 이 분야에서 관련 IP도 폭넓게 흩어져 있는 만큼 업체들은 조기 인수에 관심이 높으며 업계 자체적으로 개발하기엔 감당이 안 돼 학계 등과도 협력이 활발하다. 현재 등록된 유전자 치료제 1상 임상시험 120건 중 58건이 학계 후원이다.
이에 따라 화이자, 새렙타 등 업체는 파이프라인에 맞게 플러그 앤 플레이식 접근으로 부분별로 필요한 인수나 제휴를 통해 관련 기술이나 자산을 얻고 있다.