전 연령대 임상 데이터 확보·장기 임상도 진행 중…폭넓은 데이터 강점
전 세계 9300명 이상, 국내 83명 SMA 환자에게 처방
[의학신문·일간보사=김상일 기자]바이오젠 스핀라자가 증상 전 투여효과부터 전 연령대 SMA 환자 치료를 목표로 하는 등 SMA 표준치료제 입지를 굳히고 있어 주목된다.
스핀라자는 현재 최대 6년간 전 세계 40여개국 9,300명 이상의 환자에게 사용 경험을 축적하고 있는 한편, 최근까지도 증상 발현 전 환자 및 전 연령대에 이르는 환자에게서 장기 데이터까지 확보하고 있어 SMA 표준치료제로서의 입지를 공고히 하고 있다.
연구 결과에 따르면, SMA 1형(생후 6개월 이하 발병) 대상의 ENDEAR 연구에서 스핀라자 투여군 61%가 무사고 생존율을 기록, 51%가 운동기능 개선효과를 보였다. SMA 2형과 3형(생후 6개월 이후 발병) 대상의 CHERISH 연구에서도 스핀라자 투여 환자의 57%가 유의한 운동기능 개선을 나타냈다.
이후 ENDEAR와 CHERISH 연구를 연장한 SHINE extension 연구를 통해서는 최대 4년 간 스핀라자를 투여했을 때, SMA 1형과 2형, 3형 모두에서 지속적인 운동기능 개선 효과와 안전성 프로파일을 유지했다.
◆무증상 신생아 대상 조기치료 효과 입증, 고용량 투여로 임상적 가능성 확대 시도
뿐만 아니라 스핀라자는 신경근육장애 저널인 Neuromuscular Disorders 10월호에 증상이 나타나기 전 신생아 시기부터 스핀라자로 치료했을 때 약 90%의 환자가 정상 수준의 발달 지표를 달성하는 것으로 나타난 NURTURE 연구의 중간 결과를 발표했다.
해당 연구는 SMA 증상 발현 전 영아를 대상으로 진행된 임상 2상 연구로 무증상 SMA 치료의 효과와 안전성까지도 검증하고 나선 만큼 주목을 받았다.
SMA는 진행성 질환이기 때문에, 뒤늦게 진단받은 환자는 이미 근육 세포 손상이 상당히 진행된 경우가 많다. 이번 연구 결과는 근육이 굳어지기 전 조기에 스핀라자를 투여하면 정상에 가까운 운동 기능을 회복할 수 있다는 가능성을 제시했다.
실제로 지난 2017년 10년만에 개정된 글로벌 SMA 진료 가이드라인 및 미국 SMA 진료 가이드라인에서도 증상이 나타나기 전부터 스핀라자로 치료를 시작할 것을 권고하고 있다.
스핀라자의 탄탄한 데이터는 여기서 끝나지 않는다. 바이오젠이 지난 9월 발표한 내용에 따르면, 그동안 부재했던 성인 환자 데이터가 곧 확보될 것으로 예상된다.
바이오젠이 발표한 내용에 따르면 스핀라자의 새로운 임상연구 DEVOTE는 스핀라자 고용량 투여에서 더 높은 효능 및 안전성, 내약성을 평가하는 것으로 성인을 포함한 모든 연령의 SMA 환자 126명을 대상으로 진행될 예정이다.
현재 국내 보험급여 기준으로는 SMA 1, 2, 3a형 환자에만 스핀라자를 쓸 수 있는데, DEVOTE를 비롯한 성인 환자에서의 데이터가 추가적으로 확보된다면 향후 성인 환자에까지 급여 기준 확대도 기대하고 있다.
한편, 스핀라자는 SMA로 진단 받은 환자에게 가능한 빠른 0일부터 4회 도입용량을 투여하고 이후부터는 4개월마다 유지용량으로 투여한다. 첫 해에는 6회, 이듬해부터는 매년 3회씩 투여한다. 현재 스핀라자의 권장용량은 1회 12mg이다.