FDA 자문위 반대 뚫고 바이온디스 53 허가
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 사렙타의 뒤쉔 근육 영양장애(DMD) 치료제 바이온디스 53(Vyondys 53, golodirsen)이 FDA 승인을 받았다. 이는 앞서 FDA 자문위의 허가 반대 권고를 뒤집은 결정으로 주목된다.
이는 핵산 치료제의 일종으로 DMD 환자 중 엑손 53 스키핑이 가능한 약 8%에 대해 허가됐다. 자문위는 이에 대해 감염과 신장 독성 위험 등 안전성 우려로 승인을 반대한 바 있다.
임상시험에서 이는 DMD 환자에게 거의 없는 근육 단백질 디스트로핀 수치를 48주 만에 정상 수준으로 끌어올린 데이터로 허가됐다. 따라서 FDA는 임상적 효과를 확인하기 위한 후속 시험을 명령했다.
가격은 DMD 환자의 약 13%에 대해 승인을 받았던 엑손디스 51(Exondys 51, eteplirsen)과 비슷하게 환자 당 연간 약 30만달러로 정해졌다.
김자연 기자
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