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RNAi 치료제의 귀환, 제휴·인수 활발10년 전 발 뺐던 주요 제약사들 지난 해 동안 다시 '관심'

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 지난 10년 전에 다국적 제약사들이 발을 뺐던 RNAi 치료제 분야에서 근래 들어 제휴 및 인수가 다시 활발하게 일어나 기대를 모으고 있다.

 바이오파마 다이브에 의하면 지난 해 동안 J&J, 릴리, 로슈, 노보 노디스크, 리제너론이 RNAi 치료제 접근 관련 제휴를 체결한데 이어 최근에는 노바티스가 더 메디슨 컴패니를 거의 100억달러에 인수하며 그 부흥에 신호탄을 쏘았다.

 즉, 다이서나의 경우 노보 노디스크와 심장대사 질환, 릴리와 심장대사 및 신경퇴행 질환, 로슈와 B형 간염 관련 제휴를 체결했고 J&J도 애로우헤드와 B형간염 치료제 제휴를, 리제네론은 앨나일람과 안과 및 중추신경계 질환 제휴를 각각 체결했다.

 단클론 항체 및 저분자와 달리 RNAi 치료제는 질환 유발 단백질에 바로 작용하지 않고 세포가 mRNA 분해를 통해 유전자 발현을 침묵시키는 자연적 프로세스를 이용해 문제적 단백질을 생산하지 못하도록 근원적으로 차단한다.

 개념적으로는 안티센스 치료제인 스핀라자나 엑손-스키핑 치료제 엑손디스 51(Exondys 51)과도 유사하다.

 지난 1996년 RNAi가 규명된 이래 약 10년 전에는 노바티스, 로슈, MSD가 각종 관련 기술 라이선스 및 제휴를 체결했으나 이후 중도에 포기한 바 있다.

 특히 MSD는 RNAi 주자 시르나 쎄러퓨틱스를 인수했으나 후 그 자산을 앨나일람에 다시 팔았다.

 그 후 앨나일람은 2014년 사노피와 다시 연구 제휴를 맺고 레부시란(revusiran)의 개발은 환자 사망으로 후퇴했지만 작년에 온패트로(Onpattro, patisiran) 승인에 이어 최근에는 기블라리(Givlaari, givosiran)의 허가도 받았으며 메디슨이 보유한 인클리시란(inclisiran)도 역시 지난 2013년 앨나일람에서 도입한 것이다.

 온패트로와 기블라리는 희귀질환 치료제이지만 노바티스가 취득한 인클리시란은 콜레스테롤 저하제로 더욱 폭넓은 적용이 기대된다.

 또한 이들 모든 치료제는 간을 노리지만 앨나일람과 리제네론은 다른 장기에 대한 치료제를 개발 중으로 임상시험은 12~18개월은 지나야 이뤄질 전망이다.

 이에 대해 앨나일림은 향후 5~10년 동안 RANi 치료제가 단클론항체와 같이 부상할 수 있을 것이라고 기대했다. 

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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