11개 제약사 2018년 이래 제조에 20억달러 투자 책정
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 제약업계 가운데 유전자 치료제 시장의 장을 열기 위한 준비가 치열한 것으로 로이터가 보도했다.
대표적으로 화이자는 아직 승인된 유전자 치료제도 없지만 6억달러의 투자 계획을 밝혔으며 노바티스도 5억달러 투입을 천명하는 등 11개 제약사가 작년 이래 유전자 치료제 제조에 총 20억달러의 투자금을 책정한 것으로 파악됐다.
유전자 치료제는 환자 세포에서 변이되거나 소실된 유전자를 건강한 카피로 대체하면서 특정 질환을 치료하는데 치명적인 질환을 단번에 치료할 가능성이 있는 만큼 제약사들은 환자 당 100만달러 이상의 가격을 받을 수 있다고 자부하고 있다.
그만큼 현재 가장 뜨거운 개발 분야이기도 하지만 그 제조는 생물체 배양 등을 거쳐 극히 복잡하며 주문도 밀리고 비용 역시 올라 제약사들이 직접 제조 공장을 차리고 있다는 설명이다.
지금까지 미국에서 승인된 유전자 치료제는 희귀 실명 치료제 럭스터나(Luxturna)와 노바티스의 200만달러짜리 척수성 근위축 치료제 졸젠스마(Zolgensma) 등 2개뿐이지만 현재도 30여 제약사가 혈우병, 뒤쉔 근육 영양장애, 겸상세포빈혈 등 수백개의 유전자 치료제를 개발 중으로 2022년까지는 40개 유전자 치료제가 출시될 전망이다.
따라서 업계의 기존 제조 시설로는 이들 치료제를 감당할 수 없게 돼 현재 개발을 위해 제조를 아웃소싱하는 업체의 경우 18개월은 대기해야 하며 그 비용도 몇 년 전보다 2배 이상 급등했다.
노바티스의 유전자 치료제 사업부인 에이벡시스의 사장도 제약사들이 개발 중인 새로운 유전자 치료제 프로세스에 대해 계약 제조의 능력이 너무 제한적이므로 장기적으로는 내부 제조가 필요할 수밖에 없다고 밝혔다.
또한 스스로 시설을 갖추면 더욱 안전하게 생산할 수 있고 FDA의 우려에도 더 잘 반응할 수 있다는 장점이 있다.
이와 관련, 최근 에이벡시스의 졸젠스마 데이터 조작 사건을 조사한 FDA 발표에 따르면 에이벡시스가 동물실험 효과 측정법을 바꾸었는데 그 새 방식에 따른 결과가 기대에 못 미치자 데이터를 변경시킨 것으로 드러났다. 다만 임상시험 효과에는 영향이 없는 것으로 밝혀졌다.
이에 대해 전문가들은 유전자 치료제 제조에 있어서 FDA도 강조했듯 개발에서 상업화에 이르기까지 일관적인 제조 프로세스를 갖추는 것이 중요함을 보였다고 해석했다.
역시 내부적으로 생산시설을 갖추면 대량 생산으로 전환할 때 그와 같은 함정을 피할 수 있다. FDA는 연말에 유전자 치료제 제조 가이드라인을 최종화할 것으로 보인다.
이밖에도 혈우병 유전자 치료제를 개발 중인 바이오마린이 앞서 대규모 제조시설을 건설한데 이어 블루버드 바이오, PTC 쎄러퓨티스, 크리스탈 바이오텍 등도 제조 투자에 나서고 있다.
희귀 피부질환 유전자 치료제를 개발 중인 크리스탈은 이미 한 제조 시설을 지었으며 5000만달러를 투자해 새로 하나 더 지을 계획이다.
안과 유전자 치료제를 개발 중인 메이라지티엑스도 프로세스 개발을 포함해 제조에 연간 약 2500만달러를 쓰고 있다고 밝혔다.
한편, 이 가운데서도 계약 제조업체인 론자나 써모피셔는 유전자 치료제 제조 수요가 강력하므로 앞으로도 사업이 지속적으로 성장할 것이라고 기대하고 있다.
이와 관련, CGT 캐터펄트에 따르면 영국에서도 세포 및 유전자 치료제 분야에 고용된 인력이 현재 3000명 이상인데 그 중 제조 및 바이오프로세싱에만 1700명이 있으며, 이들 치료제가 더욱 상업화 단계에 이르면 2024년까지 그 고용은 2배 이상 급증해 6000명에 이를 관측이다.