페링, 사모펀드와 합작투자 및 하버드·후지 등 제조 확충
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 제약계 뿐만 아니라 학계에 걸쳐 유전자 치료제 R&D 투자에 관한 관심이 전방위로 고조되는 형세를 보이고 있다.
스위스 페링은 사모투자 업체 블랙스톤과 손잡고 유전자 치료제 개발을 위한 합작 벤처 페르진을 출격시켰다. 이를 위해 페링은 1억7000만달러를, 블랙스톤은 4억달러를 투자하며 이는 블랙스톤이 신약개발에 투자한 최고 금액이다.
페르진은 고등급 BCG 불응 비근침윤성 방광암(NMIBC)에 3상 임상시험 중인 유전자 치료제 rAd-IFN/Syn3(nadofaragene firadenovec)의 세계 개발과 미국 판매를 위해 세워졌다.
이는 아데노바이러스 벡터 중개 인터페론 알파-2b 유전자 치료제로 방광에 3개월마다 카테터로 투여하면, 바이러스가 방광의 세포벽에 들어가 분해되면서 DNA 시퀀스를 바꿔 세포가 직접 자연발생 항암 단백질인 인터페론 알파-2b 단백질을 생산하도록 만든다.
지난 2상 임상시험 결과 환자의 35%는 1년 뒤에 질환이 사라졌으며 곧 비뇨기 종양학회 연례모임에서 3상 임상시험 결과가 발표될 예정이다. 페링이 작년 FKD 쎄러퓨틱스로부터 옵션권을 취득한 이는 이미 FDA 혁신약 지정도 받았으며 승인 신청도 제출했고 우선심사 대상으로 지정 역시 받았다.
한편, 블랙스톤은 노바티스와도 심장약 개발을 위해 2억5000만달러를 투자해 합작사를 설립한 바 있으며 작년에는 생명과학 전문 투자사 클래러스를 인수하기도 했다.
이와 같이 세포 및 유전자 치료제 개발이 점점 더 성공하며 관련 연구가 활발한 가운데 미국에서는 하버드와 MIT의 주도로 주요 병원 및 기업과 당국의 협력으로 세포 및 유전자 치료제 R&D 가속화를 위한 혁신 제조 센터가 세워질 예정이다.
하버드에 따르면 현재 세계적으로 6만명 이상의 환자가 세포-기반 및 유전자 치료제 임상시험에 참여하고 있는 가운데 연구진들은 필요한 조작 세포 및 바이러스 벡터를 제공받기 위해 최대 18개월까지 대기해야만 하는 병목 현상에 시달리고 있다.
이 비영리 센터는 제약 GMP 등급의 제조 시설을 갖추고 보스턴 지역의 생명공학사, 대학, 병원들에 대해 1~2상 임상시험에 적합한 세포 및 바이러스 벡터 제품을 합리적으로 생산·공급할 목표다.
즉, 파트너로부터 5000만달러 이상의 지원을 받아 운영될 이 센터는 2021년에 열 예정이며 8개 클린룸 등 제조실, 실험실 등 2787㎡ 규모에 40명 이상의 전문인력을 고용해 제조뿐만 아니라 연구진에 대한 협력 및 훈련의 장도 제공할 계획이다.
그 이사회에는 후지필름, GE 등의 기업과 하버드의대 메사추세추 병원, 브리검 여성 병원, 베스 이스라엘 집사 의료 센터, 다나-파버 암 연구소 등 다수의 병원도 동참했다.
더불어 써모피셔 등 여러 CDMO가 세포 및 바이러스 벡터 제조 시설을 확충하고 있는 가운데 후지필름도 최근 미국 유전자 치료제 생산 시설에 1억2000만달러를 더 추가해 확장할 방침을 발표했다.
즉 2021년 가을에 개소를 목표로 6000㎡의 면적에 클린룸 및 500/2000L 바이오리액터 등을 추가하고 1차적으로 75~100명의 과학자를 더 고용할 예정이다. 후지필름에 따르면 유전자 치료제 시장은 2025년까지 4조엔 규모로 성장할 전망이다.
이밖에도 후지필름은 올 초에도 미국의 생물약 공장에 9000만달러를 투자해 확장하겠다고 밝힌 바 있으며 최근에는 바이오젠으로부터 덴마크의 생물약 공장도 800명의 인력과 함께 인수한 바 있다. 단, 후지필름은 그 공장에서 계속해서 바이오젠의 제품을 제조·공급하기로 약속했다.
후지필름은 CDMO 사업을 통해 2022년 1분기까지 연간 10억달러 매출을 기대하며 자체적으로는 iPS 세포 기술을 통한 재생의약품 개발에도 박차를 가하고 있다.