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올해 3대 신약개발 스타트업 주목스카이호크, 리간달, 프런티어 선정돼

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 올해 C&EN이 혁신적 화학 기술을 활용해 중요한 문제를 다루는 10대 스타트업을 선정한 가운데 3대 신약개발 업체가 들어갔다. 그 중에서도 저분자를 통해 RNA 스플라이싱에 약물적으로 접근해 변경을 꾀하는 스카이호크 쎄러퓨틱스는 이미 바이오젠, 셀진, 지넨텍, MSD, 다케다 등과 여러 제휴를 체결했다.

 RNA 스플라이싱이란 세포에서 mRNA 분자를 만들 때 RNA 코드에서 원치 않는 부위를 제거하고 바라는 부위를 붙일 때 쓰는 프로세스로 이를 통해 유전 변이를 우회해 정상 기능을 하는 단백질을 만들어내도록 잘못된 RNA를 바꿀 수 있다.

 즉, 엑손이란 RNA 코드를 이어 붙이는 과정에서 엑손 포함과 엑손 스키핑 두 가지 전략이 있는데 스카이호크는 세 번째 전략으로 엑손 간섭에도 기대를 걸고 있다. 이는 의도적으로 엑손 스플라이싱을 방해해 세포가 나쁜 단백질을 만들지 못하도록 막는다. 이를 통해 KRAS나 알츠하이머·파킨슨에서 축적되는 독성 단백질 등 그동안 약물적 접근이 불가했던 단백질을 노릴 수도 있고 염증, 감염질환 적용도 탐색 중이다.

 이어 리간달은 펩티드 나노입자를 통해 CRISPR 유전자 편집 및 RNA 치료제를 전달하기 위해 21세의 학부생이 세웠던 업체다. 이와 관련, 기존 전달 기술의 경우 바이러스는 장기적 안전성 우려가 있고, 지질 나노입자는 간으로만 가며, 전기천공은 체외에서나 가능하고 세포 손상의 위험이 있다는 한계가 있다.

 이에 비해 리간달은 컴퓨터를 통해 세포 종류마다 독특한 수용체를 규명하고 자연적으로 거기에 결합하는 단백질을 검사해 합성한다. 즉 타깃 펩티드를 양전하 및 음전하 펩티드 폴리머와 섞어 나노입자를 만들어서 타깃 세포로 mRAN나 CRISPR-Cas9 등을 실어 나를 수 있게 한다.

 최근에는 첫 생명공학사 파트너로 적혈구 세포에 mRNA 전달 능력을 시험하기 위해 펩티드 나노입자를 보냈으며 혈액 줄기세포와 면역세포에 대한 나노입자도 만들고 있다. 또 시리즈 A 투자 라운드를 통해 1500만달러를 유치하기도 했다.

 더불어 작년에 세워진 프런티어 메디슨도 그동안 저분자가 결합할 명확한 포켓이 없어 약물 타깃으로 삼기 어려웠던 인체 단백질의 90% 가량을 노리고 있다. 즉, 화학단백질체학과 기계학습을 통해 단백질이 움직이거나 생화학적 반응을 할 때 잠시 나타나는 포켓을 찾고 항암제를 디자인하며 단백질 분해제도 개발 중이다.

 프런티어에 따르면 이론적으로 이 기술을 통해 약물로 접근할 수 없었던 단백체의 절반을 직접 타깃 삼을 수 있는 공유 리간드를 디자인할 수 있으며 나머지 절반은 이중특이 저분자 등 단백질 분해제를 통해 공격할 수 있을 것으로 기대된다. 프런티어 역시 근래 시리즈 A 펀딩에서 6700만달러를 유치했다.

 한편, 지난해 선정됐던 유망 스타트업의 근황으로 크로노스 바이오도 근래 시리즈 A 펀딩에서 GV 등으로부터 1억500만달러를 유치했다. 크로노스는 고속 대량 저분자 마이크로어레이를 이용, 타깃 단백질 분해 및 전사인자 차단 등을 통해 질환 단백질을 타깃으로 한 신약을 발굴하고 있다. 투자금으로 두 전임상 프로그램을 진전시키고 인력을 확대할 방침이며 최근 세엘진에 있던 최고위급 연구 경영진을 새로운 CMO로 영입하기도 했다.

 아울러 키메라 쎄러퓨틱스도 타깃 단백질 분해에 기반한 치료제를 개발하며 시리즈 B 라운드에서 화이자 등으로부터 6500만달러를 유치했다. 이로써 대표 신약후보의 임상개발 추진하고 종양학 및 면역학 신약후보 파이프라인을 진전시켜 나갈 목표다.

 이와 함께 고가치 특수 화학에 초점을 둔 메이너스 바이오도 미생물 발효를 통해 말라리아 치료제 아테미신산의 전구물질 만들어내는 작업 중으로 이를 위해 빌&멀린다 게이츠 재단 지원도 받았다. 또 모큘러 어셈블리는 효소 DNA 합성 기술의 개발을 위해 시리즈 A를 통해 1220만달러를 유치했으며 이를 통해 짧은 것을 붙일 필요 없이 긴 시퀀스를 만들어낼 수 있다. 

 

 

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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