[의학신문·일간보사=김상일 기자]파브리병은 세포 내에 당지질이 쌓이는 리소좀 축적 질환(LSD) 중 하나로 국내 환자수가 150여 명 정도인 희귀질환입니다.
과거에는 불치병∙난치병으로 여겨졌지만, 이제는 효소대체요법(ERT)으로 치료할 수 있습니다. 특히 레프라갈®주의 출시는 국내 ERT 치료에 새로운 패러다임을 가져왔습니다.
동물 세포주를 활용한 기존 치료제들과 달리 레프라갈주는 인간 세포주에 기반했기 때문에,
낮은 면역원성*과 주사로 인한 주입 관련 반응이 적어 안전합니다. 투약 시간이 40분으로 짧아 치료 시간에 대한 부담이 적습니다.
장기 효능 연구 결과, 레프라갈주는 심장의 구조·기능·증상 개선 효과를 나타냈으며, 신장의 기능 개선 효과도 입증했습니다. 또한, 가장 중요한 기대수명에 있어서도, 남성 환자 평균 18세 가량 증가했습니다.
부산대학교 어린이병원 소아청년과 전종근 교수는 "기존 치료제에 항체 양성 반응이 나타난 환자들이 레프라갈®주로 치료제를 변경할 경우,항체가 음성화 되는 빈도가 기존 약제보다 높다는 로벌 데이터를 통해 안전성과 효과를 확인할 수 있다"며 "기존 치료제 대비 과민 반응, 항체 발생률, 알러지 반응 등이 적고 투약 시간이 단축돼 실제 환자들의 선호도가 높게 나타나고 있다"고 말했다.
또한 "이를 바탕으로 기존 치료제에서 변경이 필요한 환자는 물론, 새롭게 진단된 환자에 대한 치료 효과도 기대가 크다"고 강조했다.
김상일 기자
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