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15대 혁신 생명공학 유망주 주목기존에 약물적 접근이 불가능했던 타깃 다수 노려

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 그동안 약물적 접근이 불가능했던 타깃을 노리는 등 올해의 15대 혁신 생명공학 유망주가 피어스바이오텍에서 선정됐다. 이에 따르면 기존의 저분자 및 항체로는 인체 단백질의 10~20%밖에 접근할 수 없었던 가운데 카이메라 쎄러퓨틱스가 유비퀴틴-프로테아좀 단백질 분해 매커니즘을 활용해 암, 면역, 염증 질환 치료제를 개발하고 있다. 즉, 예측적 모델로 단백질 분해를 이해하며 단백질 타깃을 인식하는 E3 유비퀴틴 리가아제를 찾아 질환 유발 단백질을 없애는 저분자 치료제를 개발 중이다. 카이메라는 질환 신호 통로에 관여하는 골격 키나제 IRAK4 타깃 저분자로 B세포 림프종 및 염증 치료제 KYM-001과 여러 암·염증 및 자가면역 질환과 연계된 전사인자 STAT3 타깃 치료제를 개발 중이다. 아울러 올해 GSK와도 제휴했고 암젠, 릴리, 화이자, 사노피의 벤처 투자도 받았다.

 아울러 블랙 다이아몬드 쎄러퓨틱스는 기존에 다뤄진 바 없는 변이의 세트를 노려 주목된다. 즉, 대부분의 키나제 억제제는 키나제 효소의 ATP 결합 부위와 결합하는데 비해 이는 전에 노린 적 없던 알로스테리 변이 세트를 타깃으로 삼았다. 이는 동일한 종양유전자에서 다른 변이를 그룹으로 묶어 각각을 노릴 필요 없이 한 번에 칠 수 있다는 특징이 있다. 따라서 마스터키와 같이 하나의 치료제로 다른 종양 타입에서 하나의 종양유전자에서 일어나는 변이군을 억제할 수 있다는 설명이다.

 더불어 암의 약 70%는 약물로 접근 가능한 변이가 없는 가운데 셀시우스 쎄러퓨틱스는 자가면역질환 및 암에 정밀 치료제를 개발하기 위해 단일-세포 게놈 시퀀싱과 기계학습을 통해 고해상도로 RNA 발현을 관찰하고 유전적으로 정상적인 질환에서라도 발병 원인을 찾고 있다. 이를 위해 셀시우스는 테슬라로부터 기계학습 경영진도 영입했으며 근래 얀센과도 제휴를 체결한 바 있다.

 이와 함께, 프릴루드 쎄러퓨틱스는 항암제 저항 극복을 위해 덜 알려진 후성적 타깃인 아르기닌 메틸화를 노렸다. 특히 여러 암에서 과잉발현되며 치료 저항 및 발암과 관련된 효소인 PRMT5의 차단제를 1상 개발 중이다.

 또한 벨기에의 컨포 쎄러퓨틱스는 섬유, 대사, 신경 질환 치료를 위해 VHH 항체 조각을 이용해 유동적인 막 단백질 그룹인 GPCR을 안정화시킴으로써 약물적 접근을 꾀하고 있다. 또 메이즈 쎄러퓨틱스는 하나의 유전적 변이를 DNA의 다른 유전자로 변경시켜 해로운 표현형이 나타나지 못하도록 막는 유전자 변형제를 찾아 치료제를 개발 중이다.

 이어 카스마 쎄러퓨틱스는 세포의 자가포식을 활용해 신경변성 및 염증 질환 치료제 등을 개발 중이고 듀포인트 쎄러퓨틱스도 그동안 잘 연구되지 않았던 생분자성 응축물 타깃 치료제 플랫폼을 개발하고 있다. 이는 세포 내에 단백질과 RNA로 이뤄진 막 없는 오르가넬라의 일종이다.

 다음으로 프런티어 메디슨이 인간 단백질의 90%는 저분자로 타깃 삼을 수 없던 가운데 암 유발 단백질 분해를 위해서 구조화학단백질체학을 이용, 움직이는 단백질 가운데 일시적으로 나타나는 결합 포켓을 찾아 저분자로 접근 가능한 타깃으로 삼고자 연구 중이다.

 그리고 넥타 쎄러퓨틱스는 CAR-T 보다 더욱 효과적이고 안전하며 제조가 단순한 항암 자연 킬러(NK) 세포 치료제를 개발 중이다. 이를 위해 수가 적은 NK 세포를 증식시키고 체내 지속성을 연장시켜 짧은 반감기를 극복할 수 있는 기술을 확보했으며 급성 골수성 백혈병 및 간 관련 고형 종양 치료제 NKX101 등 2개 프로그램이 내년 임상시험에 들어갈 예정이다. 노보와 암젠도 벤처 투자에 참여했다. 이에 비해 퀠 쎄러퓨틱스는 고형 장기 이식 및 자가면역 질환에 대해 장기적인 면역억제제를 사용할 필요가 없도록 면역반응을 억제하는 CAR-조절 T 세포(Tregs)를 개발 중이다.

 한편, 로커스 바이오사이언시스는 슈퍼버그 등 박테리아 감염 및 마이크로바이옴 관련 질환을 치료하기 위해 파지를 박테리아의 방어 메커니즘인 CRISPR-Cas3로 무장시켜 박테리아 사멸 능력 향상을 꾀했다. 특히 로커스의 CRISPR-파지 플랫폼은 특정 박테리아에만 결합해 조작된 CRISPR-Cas3를 주입하므로 체내에 돌아다녀도 건강한 세포에 대해선 안전하고 타깃을 제외한 박테리아에도 무해하므로 모두를 죽이는 항생제와는 차별적이다. 올 초 J&J와도 제휴가 체결됐다.

 이밖에 스페인의 새니피트가 저항성칼슘형성 치료제 SNF472를 2상 개발 중이고 투석 환자 심혈관 석회화에도 2상 임상 준비 중에 있다. 또 안토스 쎄러퓨틱스도 올 초 노바티스로부터 2상 임상 심혈관 신약후보로 한 달에 한번 주사하며 출혈 위험이 낮은 항-XI 인자 혈전 치료 항체 MAA868을 받아 독립했으며 개발 자금력도 탄탄하다.

 노시온 쎄러퓨틱스는 통증수용체에 초점을 둔 플랫폼으로 기침, 간지러움, 통증, 염증 치료제 개발을 추진 중으로 통증수용체가 자극에 노출되면 열리는 큰 구멍의 통로로 치료제를 투입시켜 타깃 신호 통로만 치며 오래 가는 국소 치료제를 개발을 목표 삼고 있다.

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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