고셔병 효소대체요법 치료 환경에 20년만에 등장한 신약
인간세포 기반한 점 장점…의약품 투여 시간도 짧아

[의학신문·일간보사=김상일 기자]비프리브주(성분명: 베라글루세라제 알파)는 이미글루세라제 성분의 치료제 출시 이후, 20여년만에 새롭게 등장한 효소대체요법 치료제로 인간세포에 기반했다는 점에서 동물세포에 기반한 이미글루세라제와 큰 차별점을 갖는다.

고셔병 치료제는 평생 투약이 필요한 만큼, 치료제의 불내약성과 안전성이 매우 중요한데, 비프리브주의 경우 체내에서 자연 생성되는 효소와 동일한 구조를 가지고 있어 빠른 치료 효과와 안전성을 가지는 것이 특징이다.

비프리브주는 3상 임상연구 이후 4년의 연장 연구를 진행해 장기간 치료 지속 효과를 확인했으며 3형 고셔병 환자에서도 신경계 증상을 제외한 골격계 증상과 혈액학적 증상, 간과 비장의 종대 등 다른 임상지표에 대해서는 개선 효과를 나타냈다.

특히 기존 치료제와 비프리브주의 직접비교(head-to-head)한 연구(039 STUDY)와 기존 치료제에서 비프리브주로 전환했을 때 치료 효과와 안전성을 확인한 연구(034 STUDY)에서 심각한 이상반응이 발견되지 않았고, 낮은 항체 생성률을 보여 불내약성 없이 오랜 기간 안정적인 치료가 가능한 것으로 나타났다.

이미글루세라제 사용경험이 있는 환자들에서도 동등한 치료효과와 안전성을 확인했다. 2007년부터 2008년까지 이미글루세라제 치료경험이 있는 40명의 고셔병 환자에서 동일한 용량의 비프리브주로 치료제를 전환한 후 주요 임상지표의 변화를 관찰했다.

전환 51주 차에 비장의 부피가 5.6% 감소했으며, 간 비대 증상도 나타나지 않았다. 전환 53주 차에는 헤모글로빈의 수치는 변화 없이 비슷하고 혈소판 수는 7.0% 증가했다.

[고셩병 환자 A씨를 통해 보는 비프리브주 치료 효과]

고셔병은 당지질 축적되는 신체기관에 따라 다양한 증상이 나타나는 만큼 효소대체

비프리브주

요법 치료 시 헤모글로빈 수치, 혈소판 수치, 간 및 비장 부피, 골밀도 수치와 같은 5가지 임상지표 및 최근에는 글루코세레브로시드(Lyso-Gb1) 바이오마커를 치료 목표로 두고 치료효과를 모니터링 한다.

비프리브주로 치료를 진행한 A씨(35세, 여)는 치료 전 정상 수치 대비 매우 낮았던 헤모글로빈과 혈소판 수치에서 큰 개선을 나타냈다. 헤모글로빈 수치는 치료 시작 전 11.1 g/dl에서 13.8 g/dl로, 혈소판 수치는 110 x109/L에서 249 x109/L까지 증가해 모두 건강한 성인 성의 정상 수치 범위 내에 진입했다.

Lyso-Gb1 역시 300에서 234, 최근에는 임신 중임에도 100까지 수치가 내려왔다. 커져있었던 비장과 간의 크기 역시 정상인의 1.5배 수준까지 떨어져, 일반적으로 고셔병의 치료 효과를 측정하는 지표를 충족시킨 것으로 나타났다.

계명대학교 동산의료원 혈액내과 도영록 교수는 “고셔병 환자에서 치료제 선택 시 효과와, 안전성, 복약 편의성 등을 가장 주요하게 고려하는데 비프리브주는 해당 항목에서 모두 안정적인 결과를 보이는 것으로 확인했다”며 "특히 고셔병의 주요 증상인 골격계 증상에 있어서는 기존 치료제보다 우수한 효과를 나타낸다”고 전했다.

또한 도영록 교수는 “비프리브는 인간세포주를 기반으로 했기 때문에 기존 치료제 대비 투약 시간이 짧다는 것도 비프리브주가 가진 장점”이라고 강조했다.

도영록 교수는 “주입시간이 2시간 가량인 기존 치료제 대비 비프리브주는 안정적으로 1시간만에 가능하다”며 “또한 이스라엘의 경우 10분만에 주입하는 데이터도 내놓고 있는데, 이 데이터에서도 1시간 주입시간과 비교해 안전성에 차이가 없어 추후에는 국내에서도 더욱 짧은 시간 내에 투약을 받을 수 있을 것으로 기대하고 있다"고 밝혔다.

저작권자 © 의학신문 무단전재 및 재배포 금지