후생노동성으로부터 우선심사품목 및 희귀약 지정

닛폰신야쿠

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 일본 닛폰신야쿠는 뒤시엔느형 근디스트로피를 대상으로 개발한 핵산의약품 '빌톨라센'(viltolarsen, 개발코드:NS-065, NCNP-01)의 승인을 일본 후생노동성에 신청했다고 발표했다.

빌톨라센은 후생노동성으로부터 우선심사품목 및 희귀의약품으로 지정받았다.

뒤시엔느형 근디스트로피는 근육세포의 골조를 지탱하는 디스트로핀 단백질의 유전자변이가 원인으로, 정상 디스트로핀 단백질이 생성되지 않아 근력이 저하되는 유전성 근질환이다. 남아에서 발병빈도가 높으며 진행을 늦추는 치료법으로는 스테로이드제 외에는 확립돼 있지 않아 새로운 치료법 개발에 기대를 모으고 있다.

빌톨라센은 모폴리노화합물로 합성된 안티센스핵산으로 불리는 핵산의약품으로, 닛폰신야쿠와 국립정신·신경의료연구센터의 공동연구로 탄생했다. 뒤시엔느형 근디스트로피 환자의 근육 속 디스트로핀유전자인 엑손53을 우회해 기능이 있는 디스트로핀 단백질을 생성함에 따라 질환의 진행억제 및 질병개선을 기대할 수 있다.

저작권자 © 의학신문 무단전재 및 재배포 금지