신규 활성 저분자 물질 IIa상 임상 ‘성공적’

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 알츠하이머 신약후보 PTI-125가 최근 2상 임상시험에 성공했다고 카사바 사이언시스가 발표했다.

이에 따르면 IIa상 임상시험에서 50~85세 경중등도 알츠하이머 환자를 대상으로 28일 동안 하루에 2회 이를 복용시킨 결과, 뇌에서 신경염증과 신경퇴행의 주요 바이오마커를 상당히 줄이며 100%의 반응률을 나타냈다.

이는 신규 활성 메커니즘의 저분자 제제로 변경된 형태의 체내 골격 단백질 필라민 A(FLNA)를 타깃으로 삼는다는 설명이다.

즉, 골격 단백질의 역할은 여러 단백질을 함께 가져와 적절하게 상호 반응하도록 만드는 것인데 알츠하이머 뇌에서는 변경된 독성의 FLNA가 발견되며 이는 뉴런의 정상적 기능을 저해해 신경퇴행 및 뇌 염증으로 이끈다.

그러나 PTI-125는 뇌에서 정상적인 FLNA의 모양을 복구시켜 여러 수용체의 기능을 개선시키며 강력항 항-신경염증 효과를 나타낸다고 카사바는 소개했다.

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