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척수와 근육에 약물 전달기술 연구 가속화日 니혼대·도쿄약대, 근디스트로피 등 치료제 개발 기대

 

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 약물이 도달하기 어려운 척수나 근육 난치병을 치료하는 연구가 일본에서 대학을 중심으로 가속화되고 있다.

척수나 근육 난치병은 시장규모가 작아 제약회사가 신약개발에 선뜻 나서지 않고 있다. 이 부위에 약물을 잘 전달할 수 있는 기술이 확립되면 근위축성측삭경화증(ALS)이나 근디스트로피 등 치료제 개발에 도움을 줄 것으로 기대된다.

약물 성분은 보통 혈액과 함께 목적한 부위로 운반된다. 하지만 척수 가까이에 있는 혈관은 특수한 구조를 하고 있어 세균이나 바이러스와 함께 약물성분이 도달하는 것을 방해한다. 근육은 장기나 조직에 비해 혈관이 적기 때문에 약물이 도달하기 어렵다.

니혼대학 연구팀은 척수나 뇌간에 효율적으로 ALS 약물을 도달케 하는 기술을 개발했다. 이는 치료효과가 기대되는 화합물을 넣은 미소캡슐 표면에 세포막을 통과하는 펩티드를 붙인 것. 

연구팀은 그동안 콧 속에서 뇌로 이어지는 신경의 틈새를 통과해 캡슐로 약물을 뇌로 전달하는 기술을 개발한 바 있으며, 이번에는 이 기술을 척수 등에 약물을 전달하도록 응용했다. ALS 쥐의 코에 캡슐을 투여한 결과, 신경을 통해 척수 등에 도달했으며 운동능력이 저하되는 것을 막을 수 있었다. 연구팀은 10년 안에 임상시험에 착수한다는 계획이다.

도쿄약과대 연구팀은 단백질을 만드는 RNA를 넣은 캡슐을 쥐의 다리에 주사하고 초음파를 조사했다. 그 결과 근육의 세포막에 구멍이 뚫리고 RNA를 효율적으로 세포에 운반할 수 있었다. 연구팀은 "질환 세포에 결손된 단백질을 만들면 근디스트로피를 치료할 수 있을 것"이라고 말하고, 5년 후 임상시험을 실시할 계획이라고 밝혔다.

정우용 기자  yong1993@bosa.co.kr

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