지치의대와 공동으로 AAV 벡터 활용한 제품 개발 계획

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 일본 다나베미쓰비시제약은 혈우병B에 대한 유전자치료용 의약품의 연구개발에 착수했다고 발표했다.

다나베미쓰비시는 지치의대와 공동으로 아데노수반바이러스(AAV) 벡터를 활용한 새로운 제품을 개발한다는 계획이다. 이 연구를 둘러싸고는 국립연구개발법인 일본의료연구개발기구(AMED)의 2018년 '의료연구개발혁신기반창생사업'(CiCLE)으로 채택되어 최근 AMED와 위탁연구개발계약을 체결했다.

다나베미쓰비시가 개발을 목표로 하고 있는 새로운 치료법은 혈액응고 제Ⅸ인자를 생성하는 유전자를 환자의 세포에 가둠으로써 체내에 정상적인 응고인자를 발현시키는 것이다. 현재 혈우병B의 치료를 둘러싸고는 출혈사고의 관리 및 예방을 위해 정기적으로 제Ⅸ인자를 보충할 필요가 있지만, 이 제품은 1회 투여로 이러한 치료를 받을 필요성이 사라질 것으로 기대된다.

혈우병B에 대해 AAV벡터를 활용한 새 치료법 확립을 둘러싸고 화이자와 스파크 세러퓨틱스가 3상 임상시험을 추진하고 있으며 네덜란드 유니큐어 등도 개발 중이다.

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