GPCR 및 RNA 스플라이싱 타깃, 미엘린 재생제
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 로슈의 제넨텍이 줄줄이 신약 R&D 제휴를 체결했다. 제넨텍은 소세이 헵타레스와 GPCR 타깃 조절 신약 발굴·개발을 위한 다중-타깃 연구 협력 및 라이선스 제휴를 체결했다.
이에 소세이 헵타레스는 선금 2600만달러와 단기 지불금을 받고 향후 특정 연구·개발·판매 목적 달성 시 10억달러 이상의 마일스톤과 판매 로열티도 받을 수 있다.
소세이 헵타레스는 GPCR-초점 구조-기반 약물 디자인 능력을 지녔으며 지넨텍이 지명한 여러 GPCR 타깃에 대한 신약후보를 발굴하면 지넨텍은 세계 독점권을 갖고 개발·판매를 책임진다.
이와 관련, GPCR은 폭넓은 막 수용체 계열로 그 멤버는 다양한 신호 분자와 결합해 인체에서 폭넓은 기능에 관여한다.
네이처에 따르면 시판 약물의 1/3~1/2은 GPCR과 결합함으로써 작용하는 것으로 추정되지만 정확한 역할 및 리간드에 관해선 알려지지 않았다.
한편, 앨러간, 아스트라제네카, 다이이찌산쿄, 노바티스, 화이자 등과도 제휴 관계인 소세이 헵타레스는 지난 2015년 일본 소세이가 영국의 헵타레스를 4억달러에 인수하며 탄생해 거대한 GPCR 타깃 프로그램 파이프라인을 이어받았다.
특히 올 초에는 기면증 등 신경질환에 대해 OX1 및 OX2 작용제 등 R&D에서 나온 GPCR 단백질 오렉신 타깃과 관련된 여러 프로젝트의 진전을 위해 메디치의 벤처 자금을 받아 오렉시아와 이넥시아로 두 생명공학사를 독립시킨 바 있다.
이와 함께 제넨텍은 스카이호크 쎄러퓨틱스와 암 및 신경변성질환에 대한 여러 타깃에 관해 저분자 RNA 스플라이싱 조절제의 독점 옵션을 라이선스하는 제휴를 체결했다.
스카이호크의 스카이스타 기술은 RNA의 특정 결합 포켓을 타깃 삼을 수 있으며 이들 부위는 RNA 스플라이싱 프로세스의 주요 단계 동안 남겨져 잘못된 스플라이싱을 일으킬 수 있는데 이를 반전시키면 여러 질환의 근본 원인을 치료할 수 있을 것으로 기대된다.
따라서 제넨텍이 임상 개발 및 상업화를 맡고 스카이호크는 비공개의 선금과 향후 옵트인 비용, 마일스톤 등 20억달러 이상을 받을 수 있고 매출에 따른 로열티도 받게 된다. 이밖에도 최근 스카이호크는 다케다와 제휴했으며 작년에는 세엘진과 협력한 바 있다.
더불어 제넨텍은 콘벨로 쎄러퓨틱스와 비공개 금액에 다별경화증 등 미엘린 장애 치료를 위한 신계열 미엘린 재생제에 관해 독점 협력 제휴를 체결하며 콘벨로를 인수할 권리를 얻었다. 콘벨로는 그에 관한 주요 생물학적 타깃 및 그 효소를 조절할 수 있는 화학물질을 발견했다.
다발경화증은 미국에서만 백만명 가까운 환자가 겪는데 기존 치료제들은 면역계 조절을 통해 미엘린의 추가적 손상을 방지하는데 중점을 두지만 미엘린을 재생시키는 치료제는 현재 없다.