급여가 9235만 9131만원…척수성 근위축증 치료 패러다임 바꿔
[의학신문·일간보사=김상일 기자]국내 유통되는 의약품 중 가장 비싼 바이오젠 스핀라자가 급여 후 빠르게 시장에 정착하고 있는 분위기이다.
17일 관련업계에 따르면 서울대병원, 서울아산병원이 스핀라자에 대한 의약품 입찰을 실시했으며 각각 그 규모가 약 100억원대였다.
스핀라자 급여가 9235만 9131만원으로 1인당 연간 투여비는 첫 해 약 5억 5400만원, 이후 매년 약 2억 7000만원 가량이다. 투여 횟수는 0, 14, 28, 63일 4회 도입 용량 투여, 이후 4개월마다 투여하는 등 첫해에 총 6회 투여한다 .
스핀라자는 5q 염색체 내 돌연변이로 인해 발생하는 척수성 근위축증(SMA) 치료를 위해 세계 최초로 개발된 RNA 기전 치료제다.
척수성 근위축증은 SMN-1 유전자의 돌연변이로 생존운동신경원(Survival Motor Neuron, SMN) 단백질이 감소하는 질환으로, 스핀라자는 SMN-2 유전자에 결합해 SMN 단백질의 생산량을 증가시킨다.
스핀라자가 출시됨에 따라 그 동안 보조적인 치료 외에 별다른 치료 방법이 없었던 환자들과 질환 초기의 영유아 및 소아들이 적극적으로 치료를 받을 수 있게 되었다. 특히 스핀라자의 개발 이후 2017년 글로벌 SMA 진료 가이드라인이 10년만에 개정되는 등 스핀라자는 척수성 근위축증 치료의 패러다임을 바꾸고 있다는 평가를 받고 있다.
스핀라자는 SMA 1형 영아를 대상으로 진행한 ENDEAR 임상과 SMA 2형과 3형 환자 대상 CHERISH 임상 연구 등 다수의 임상을 통해 척수성 근위축증 환자의 운동 기능 개선 및 생존률 상승 효과를 입증했다.
스핀라자는 유의한 임상 결과를 바탕으로 전 세계 40여개 국가에서 7500명 이상의 척수성 환자들을 치료하는 데 사용되었으며, 이들의 생명 연장과 삶의 질 향상에 크게 기여하고 있다.