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졸젠스마 등 5대 신약 ‘영향력 갑’임상적 질, 효과, 비용 등 보험사·환자에 영향

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 제약 파이프라인 가운데 졸젠스마(Zolgensma) 등 5대 신약이 보험사 및 환자들에 대해 임상적 질, 효과, 비용 등의 측면에서 가장 큰 영향력을 미칠 것으로 기대됐다.

 옵텀은 척수성 근위축(SMA) 치료제 졸젠스마, 듀시엔형 근이영양증(DMD) 치료제 골로더센(golodirsen), 중독 위험이 낮도록 만든 아편유사 진통제 NKTR-181, 류마티스 관절염 치료제 유파다시티닙(upadacitinib), 트랜스티레틴-중개 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제 빈다켈(Vyndaqel, tafamidis meglumine) 등을 이와 같이 꼽았다.

 최근 미국에서 두 번째 유전자 치료제로 승인된 노바티스의 졸젠스마에 대해 옵텀은 제약 개발 파이프라인에서 희귀약에 대한 지속적 강조를 내포한다고 평했다.

 그 가격은 무려 212만5000달러에 달하지만 평생 동안 치료를 되풀이하기 보다는 단 1회의 치료로 질환을 치유할 가능성이 있는 만큼 전체 비용은 절감시켜줄 수 있을 것으로 기대돼 대부분의 환자는 써 볼 것으로 예견되며 노바티스는 5년간 분할 지불도 받기로 했다.

 더불어 꼽힌 골로더센도 DMD 환자 중 8%만 치료 대상이지만 기존에 달리 치료 옵션이 없던 중증 질환에 대해 치료를 제공하므로 주목할 만하며 허가되면 치료를 받을 수 있는 환자는 다 받을 것으로 예상된다.

 이와 함께 보험사나 의료진이나 모두 아편유사제 처방을 줄이길 원하는 가운데 기존과 달리 오남용을 덜 일으키도록 디자인된 NKTR-181도 유용한 옵션을 제공할 것으로 기대된다.

 이는 분자적 구조 때문에 뇌에 침투가 지연돼 희열감을 느끼도록 만들 가능성이 낮다는 설명이다.

 또한 유파다시티닙은 경구 JAK 억제제 중에서도 유일하게 휴미라에 비해 우월성을 보여 기대되며 널리 쓰일 가능성이 있다.

 아울러 미국에서 ATTR-CM에 최초로 승인된 빈다켈은 기존 약이 관련 증상만 치료하는데 비해 심혈관 관련 입원 및 사망을 줄여줄 수 있어 주목된다.

 뿐만 아니라 다른 이용 가능한 약인 테그세디(Tegsedi, inotersen)나 온패트로(Onpattro, patisiran)가 피하주사나 정맥주입에 비해서 경구 치료제고 가격 역시 상당히 더 낮다.

 따라서 미국에서 ATTR-CM 환자는 약 10만명 정도지만 1~2%만 진단된 가운데 새로운 치료 옵션으로 진단 및 치료가 촉진될 관측이다.

 이와 관련, 골로더센은 최근 옵텀이 발표한 높은 가격으로 인해 보험사가 주목할 5대 신약에도 들었다.

 그와 함께 그 리스트에는 다발경화증의 진행을 지연시킬 수 있는 시포니모드(siponimod), 판상 건선에 대한 주사제 리산키주맙(risankizumab), 발작성야간혈색뇨증에 지효성 치료제 울토미리스(Ultomiris), 1형 당뇨 환자에 대한 새로운 경구 인슐린 보조제 진퀴스타(Zynquista, sotagliflozin)가 꼽혔으며 진퀴스타의 미국 매출은 2024년까지 13억달러로 예측됐다.

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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