노바티스, 졸젠스마 212만5000달러에 출시

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 노바티스의 척수성 근위축(SMA) 유전자 치료제 졸젠스마(Zolgensma, onasemnogene abeparvovec-xioi)가 2세 아래에 대해 FDA 승인을 받고 212만5000달러에 출시된다.

이와 같은 높은 가격에 대해 노바티스는 장기적인 치료 비용에 비하면 단, 1회 치료가 더욱 가치 있다고 항변하며 보험사에 대해 분납 옵션을 제공하고 치료 효과가 없으면 환불해주는 등의 조치를 취하겠다고 밝혔다.

이에 대해 최근 미국 임상 경제 검토 연구소(ICER)도 최근 졸젠스마의 가격이 과도하다고 평가했으나 이번에 노바티스의 추가 임상 데이터를 받고 비용-효과의 상한계 이내에 드는 값이라고 평했다.

졸젠스마는 아데노-관련 바이러스 벡터 기반으로 정상적인 SMN1 유전자 카피를 제공하며 정맥내 주입하면 운동 뉴런에 SMN 단백질을 발현시킨다. 효과 지속 데이터는 현재 5년까지 나왔다.

가장 흔한 부작용은 간 효소 증가 및 구토로 라벨에 급성 중증 간 손상이 일어날 수 있다는 경고를 받았으며 치료 전 및 투여 3개월 동안 간 기능을 모니터해야 한다.

이와 관련, SMA는 1만명 중 1명이 타고나는 한편 신생아 검진은 미국에서도 6개 주에서만 작년부터 시작됐을 뿐이다.

노바티스는 작년에 아벡시스를 87억달러에 인수하며 졸젠스마를 취득했으며 리피니티브에 의하면 2022년까지 20억달러의 매출이 기대된다.

한편, 경쟁제품인 바이오젠의 스핀라자(Spinraza)의 경우 4개월 마다 척추관에 주입 받아야 하는데 첫해에만 75만달러 이후 연간 37만5000달러가 든다.

스핀라자는 작년 17억달러 매출을 기록했고 2022년까지 22억달러의 매출이 전망된다. 로슈 역시 경구 치료제 리스디플람(risdiplam)을 개발 중으로 올해 승인을 신청할 예정이다.

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