5년 뒤 버텍스의 낭성 섬유증 3중 복합제 등
이밸류에이트파마
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 버텍스의 낭성 섬유증 3중 복합제 등 8대 희귀약 신약후보가 5년 뒤엔 블록버스터 반열에 오를 전망이라고 이밸류에이트파마가 밝혔다.
이에 따르면 버텍스의 VX-669/VX-445 + Tezacaftor + Ivacaftor 3중 복합제에 대해 2024년까지 48억달러의 매출이 기대된다.
이어 자가면역질환 치료제 에프가티지모드, 척수성 근위축(SMA)에 유전자 치료제 졸젠스마, 베타-지중해성 빈혈 치료제 렌티글로빈, CAR-T 세포 치료제 리소-셀이 동기간 5대 매출 희귀약 신약후보로 꼽혔다.
아울러 그 때까지 20대 예상 매출 희귀약 파이프라인 제품의 절반은 내부적으로 개발됐고 나머지는 대규모 제약사가 라이선스나 인수를 통해 취득한 것으로 파악됐다.
2024년 20대 R&D 희귀약 매출 전망 (단위: 억달러)
| 순 위 | 제품 | 개발 단계 | 활성메커니즘 | 2024 매출 | NPV | 원천 |
| 1 | VX-659/VX-445 3중 요법
| 3상 | CFTR 교정 및 활성강화 | 48 | 240 | 자체 |
| 2 | Efgartigimod | FcRn 길항제 | 19 | 71 | ||
| 3 | Zolgensma | 승인 신청 | SMN1 유전자 치료제 | 16 | 78 | 인수 |
| 4 | LentiGlobin | HBB 유전자 치료제 | 15 | 50 | 자체 | |
| 5 | Liso-cel | 3상 | B-림프구 항원 CD19 CAR-T 세포 | 14 | 90 | 인수 |
| 6 | Valoctocogene Roxaparvovec | 응고인자 VIII 유전자 치료제 | 12 | 44 | 도입 | |
| 7 | Luspatercept | 액티빈 수용체 2b 길항제 | 11 | 49 | 도입 | |
| 8 | Zanubrutinib | 승인 신청 | BTK 억제 | 37 | 자체 | |
| 9 | Polatuzumab Vedotin | IgM 막 당단백질 항체 | 9 | 42 | ||
| 10 | Avapritinib |
3상 | CD117 억제; PDGFR D816V 길항 | 9 | 32 | |
| 11 | Risdiplam | SMN2 단백질 조절 | 8 | 34 | 도입 | |
| 12 | DCC-2618 | CD117 억제; PDGFR 길항 | 7 | 20 | 자체
| |
| 13 | AMT-061 | 응고인자 IX 유전자 치료제 | 19 | |||
| 14 | Vosoritide | ANPRA 작용; FGFR3 길항 | 6
| 20 | ||
| 15 | GLPG1690 | 오토탁신 억제 | ||||
| 16 | Isatuximab | CD38 항체 | 5 | 24 | 도입 | |
| 17 | Ipatasertib | AKT 억제 | 23 | |||
| 18 | MAB362 | CLDN18.2 단백질 억제 | 4 | 23 | 인수 | |
| 19 | bb2121(블루버드) | BCMA CAR-T 세포 치료제 | 19 | 자체 | ||
| 20 | bb2121(세엘진) | BCMA CAR-T 세포 치료제 | 2 | 36 | 도입 |
이와 관련, 희귀약은 2024년까지 전체 제약 R&D 파이프라인의 매출에서 1/3 이상을 차지할 전망이다. 또한 희귀약 파이프라인 중 절반은 종양학 적응증으로 지배적이며 이밖에도 세포 및 유전자 기술이 이용된 치료제도 다수 개발되고 있다.
또 희귀약 R&D 파이프라인은 2019~2024년 사이에 총 1900억달러의 매출이 기대되며 그 중 70%는 미국에서 거둘 것으로 보인다.
특히 2024년엔 현재 R&D 중에 있는 희귀약이 780억달러 이상의 매출을 거두는 한편 비희귀약 파이프라인의 매출은 1456억달러로 관측된다.