특수, 틈새, 희귀약 및 신계열로 R&D 초점 이동
아이큐비아
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 지난해 59개 신약(NAS)이 승인 및 출시된 가운데 지형 변화가 일어나고 있는 것으로 아이큐비아의 조사 결과 파악됐다.
이에 따르면 NAS 중 종양학과 관련해 27%(16개)로 가장 많았으며 그중 12개가 희귀약이었다. 이어 감염질환 치료제가 12개로 20%, 신경 12%, 혈액 8%, 내분비 7%에 이어 심혈관, 신장, 안과, 호흡기가 각각 3%씩 차지했다.
아울러 전체 중 39개가 특수약이었고 49%가 희귀약 지정을 받았으며 신계열은 34%로 나타났다. 특히 주목되는 신규 메커니즘으로 유전자 대체 치료제, RNAi 제제 등 핵산 치료제가 있었고 편두통 치료 생물약, 최초의 천연두 치료제 및 경구 파브리병 치료제, 아편유사제 금단에 최최의 비아편유사 치료제 등도 두각을 보였다.
이는 곧 R&D가 점점 더 특수 및 희귀약과 신규 메커니즘으로 초점이 기울어지고 있는 현상을 반영한다는 풀이다. 이밖에 전체 중 27%는 생물약이었고 20%(12개)는 관련된 예측적 바이오마커가 있었으며 4개는 동반진단과 함께 승인됐다.
더불어 신약 중 70%가 우선 및 신속 심사, 가속승인, 혁신약 등 개발 및 심사를 가속화시키는 여러 트랙 가운데 해당됐다. 또 지난 3년 동안 신약이 가속심사를 받은 경우 특허출원에서 출시에 까지 이르는 기간이 15% 더 단축됐고 혁신약 지정의 경우 19% 더 빨라졌다.
이와 함께 NAS 중 활성 대조군 시험을 근거로 승인된 비중이 46%로 늘어 더욱 많은 치료제에 대해 표준치료가 존재하는 가운데 약가지불측의 비교 효과 데이터에 대한 관심 증대가 반영됐다.
또한 작년 출시 NAS 중 46%는 시험 대상이 총 500명 미만인 데이터로 인해 허가됐고 대상이 시험에 든 총 시간도 감소하고 있는 것으로 집계됐다.
이에 비해 작년의 NAS 중 거의 1/3은 1000명 이상의 시험대상 포함된 반면 15%는 200명 미만의 시험 참가자로도 승인을 얻었고 그 중 5개는 시험 참가자가 100명도 안 됐는데 모두 희귀약이었으며 4개는 단 한 건의 시험에 의해 허가됐다.
그리고 지난 4년 동안 승인된 희귀약은 평균 427명이 등록해 7.6년간 시험된데 비해 비희귀약의 경우 동기간 평균 2316명이 등록해 6.7년간 시험됐다.
허가 시 약물이 시험된 시간의 양을 나타내는 환자-년(Patient-years)의 경우 작년 승인 NAS의 평균 2397에 비희귀약은 3571, 희귀약은 1097로 조사됐다. 이 역시 약물이 점점 더 등록 환자 수가 적은 특수, 틈새, 희귀약으로 보다 단기간에 개발되며 점차 줄어드는 경향을 보이고 있다.
그 중에서도 환자-년이 가장 낮았던 약은 ADA 중증 복합 면역결핍증(SCID) 치료제 엘라페가데마제(elapegademase)로 기록됐는데 단 10명을 대상으로 2건의 시험으로 허가됐다.