제3형 고셔병 환자 위한 유일한 치료제…간 크기 등 주요 지표에서 개선효과

[의학신문·일간보사=김상일 기자]사노피 젠자임(대표이사 박희경)은 고셔병 치료제 ‘세레자임(성분명: 이미글루세라제)’이 2월 22일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 제1형에 이어 제3형 고셔병의 비신경학적 증상 치료제로 적응증 확대 허가를 받았다고 밝혔다.

세레자임은 고셔병 환자 체내에 결핍된 글루코세레브로시다아제 효소를 정맥주사를 통해 투여해 효소의 활성을 증강시키는 효소대체치료제로 이번 식약처 허가사항 변경을 통해 세레자임은 제1형 고셔병뿐만 아니라 비신경학적 증상 중 한 가지 이상을 나타내는 제3형 고셔병 치료에서 장기간 효소대체요법으로 사용 가능하다.

고셔병은 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환의 한 종류로 특히 제3형 고셔병의 경우 국내 유병률이 38.9%로, 전세계 유병률인 약 5% 대비 현저히 높은 편이었지만 그동안 국내에 허가받은 제3형 고셔병 치료제가 없어, 치료 옵션에 대한 환자들의 어려움이 존재했다.

사노피 젠자임 박희경 대표는 “이번 세레자임 적응증 확대를 통해 국내 유병률은 높으나 치료제가 없어 힘들어 하던 제3형 고셔병 환자에서도 새로운 치료 옵션을 전달하게 돼 매우 기쁘다"며 "사노피 젠자임은 앞으로도 고셔병 환자를 위한 다양한 치료제 연구를 통해 환자 및 가족들의 삶의 질을 높일 수 있도록 지속해서 노력할 것”이라고 전했다.

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