2018년 20% 증가…종양학·신경·심혈관 등에 활발

CGT 캐터펄트

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 영국에서 지난해 세포 및 유전자 치료제(CGT)에 대한 전임상 프로젝트가 전년도에 비해 20% 증가한 875건을 기록한 것으로 보고됐다.

영국 CGT 캐터펄트에 의하면 그 중에서도 종양학 분야가 16% 증가한 124건으로 가장 많았고 신경 장애도 19% 증가한 119건으로 그 뒤를 바싹 추격했으며 심혈관 질환 및 안과에서도 활발한 연구가 일어났다.

2018년 영국 전임상 프로젝트 질환 분야

또한 가장 널리 이용된 양식은 안과, 신경장애, 소화기 등에서 다양한 치료 전략을 지닌 줄기 및 특정 전구 세포가 27%로 많았고 이어 주로 심혈관 및 정형외과 치료제에 쓰인 MSC/기질 세포가 뒤따랐다.

아울러 전임상 프로그램의 18%는 체내 유전자 치료제로 전년도에 비해 7% 증가했으며 심혈관 질환, 신경 장애, 혈우병, 안과 등에 연구됐다.

또 다양한 분야에서 다능성 줄기세포도 13%를 차지했으나 주로 초기 중개 연구 단계에 머물렀다.

2018년 전임상 연구에 치료 양식

이와 함께 탈체 및 체내 유전자 치료 중 유전자 변경 기술을 밝힌 143개 프로젝트가 있었는데 그 가운데 렌티바이러스 유전자 변경이 55건으로 주종을 이뤘고 레트로바이러스 변경도 13건 보고됐다.

이같은 렌티바이러스 및 레트로바이러스 유전자 변경 방식은 주로 탈체 유전자 치료 적용에 이용됐다. 반면 AAV 변경 11건은 체내 유전자 치료제에 선호됐다.

더불어 등장한 비-바이러스성 유전자 전달 방법으로 12건이 나타났는데 이는 비용이 저렴하고 적하 능력이 높으며 면역원성도 감소돼 기존 방식 보다 매력적인 대안으로 기대된다. 특히 이는 탈체 및 체내 적용 모두 가능하다.

단, 독성 문제와 부진한 타깃 특이성은 어려운 제한점으로 지목됐고 GMP 환경으로 전환을 위한 프로세스의 요구에 관해 더욱 이해할 필요도 지적됐다.

2018년 전임상 프로젝트에 이용된 유전자 변경 기술의 사례
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