백혈병·림프종과 중증 하지허혈 대상…5월 정식승인 전망

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 환자의 체내에 유전자를 넣어 질환을 치료하는 유전자치료제가 오는 5월 일본에서 처음 등장할 전망이다.

후생노동성 재생의료등제품·생물유래기술부회는 20일 노바티스의 B세포성 급성 림프아구성 백혈병과 미만성 대세포형 B세포 림프종 치료제 '킴리아'(Kymriah, tisagenlecleucel)와 안제스의 중증 하지허혈 치료제 '콜라테진'(Collategene, beperminogene perplasmid)의 승인을 결정했다고 발표했다. 내달 후생노동성 장관의 정식승인을 거쳐 5월 중 출시될 전망이다. 두 제품 모두 유전자치료기술을 이용한 제품으로, 일본에서 승인되면 최초의 제품이 될 전망이다.

'CAR-T세포요법'으로 불리는 킴리아는 환자의 림프구 일종인 면역세포를 채취해 미국 노바티스의 시설에서 유전자조작을 하고 암세포에 대한 공격력을 높인 다음 체내에 되돌린다. 치료대상은 항암제 등 기존 치료가 효과를 보이지 않는 25세 이하 환자와 재발환자로, 임상시험에서는 백혈병환자의 약 80%, 림프종환자의 약 50%에서 증상이 크게 개선된 것으로 확인됐다.

또 중증 하지허혈 치료제 콜라테진은 혈관을 새롭게 생성하는 특정 유전자를 조합한 물질을 다리 근육에 주사하는 것으로, 혈관을 만드는 유전자의 작용은 오사카대 연구팀에 의해 발견됐다. 임상시험에서는 환자의 약 70%에서 증상이 개선된 것으로 확인됐다. 안제스에 따르면 일본에서 치료대상 환자는 연간 5000~2만명에 이를 전망이다.

저작권자 © 의학신문 무단전재 및 재배포 금지