2018년 임상시험 85건으로 37% 증가

CGT 캐터펄트

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 영국에서 지난 해 동안 세포 및 유전자 치료제에 관한 시험이 급등한 것으로 나타났다. 영국 세포 및 유전자 치료제(CGT) 캐터펄트에 따르면 2018년 영국에서 세포 및 유전자 치료제에 대한 임상시험은 85건 진행돼 1년 전에 비해 37%나 증가한 것으로 조사됐다.

이에 대해 CGT 캐터펄트는 영국 정부가 이같은 선진 치료제의 생태계 조성을 위해 7000만파운드를 지원한 가운데 임상시험 중 66%는 상업적 스폰서가 있었고 그 중에서도 1/3은 영국 내 업체인 등 민간 투자의 증가에 따라 영국이 개발 허브로 주도하고 있다고 평했다.

또한 임상시험의 다수가 모집 중인 가운데 전체의 약 80%가 1~2상으로 조기 단계였으며 3상 임상 중에선 70%가 체내 유전자 치료제로 파악됐다. 아울러 치료 분야별로는 종양학이 29%로 가장 많았으며 이어 혈액학 16%, 안과 14%로 뒤따랐다.

그리고 유전 변경(GM) 치료제의 비율이 1년 전의 47%에서 73%로 크게 증가했고 상당수의 체내 치료제가 3상까지 진전됐다. 한편 나머지 약 30%는 비-변경 세포를 이용한 것이었다.

또 GM 치료제의 상당수가 바이러스 벡터를 이용해 유전자를 전달하며 체내와 체외 적용에 있어서 유전자 전달 기술이 크게 다른 가운데, 특히 아데노-연관 바이러스(AAV) 이용 비율이 40%로 전년도의 14%에 비해 급증해 체내 시험의 증가를 반영했다.

즉, GM 시험 중 체내가 47%(29개)였고 그 중 86%가 AAV 벡터, 7%가 렌티바이러스 전달, 7%가 리포솜 및 안티센스 올리고핵산염 등 비-바이러스적 방식이 이용됐다.

이에 비해 GM 체외 치료제 가운데서 유전자 전달기술로는 레트로바이러스가 46%, 렌티바이러스 42%, 비-바이러스가 3%씩 차지했다.

세포 치료제 중에선 T 세포가 41%로 가장 많았고 CD34+ 및 CD133+ 줄기세포가 18%, 중간엽 줄기/기질 세포가 14%로 주류를 이뤘고 면역세포(11%)와 신경세포(7%) 등도 소수를 차지했다. 아울러 자가와 동종이형의 비율은 2:1 정도로 꾸준히 나타났다.

한편, 유전자 편집기술에 관한 임상시험도 3건이 진행돼 주목됐다. 즉, 체외 변경을 위한 CRISPR와 TALEN이 각각 조혈 줄기세포와 T세포에 이용됐고 체내 적용에 대해선 혈우병 B 치료를 위한 아연 손가락 핵산분해효소 시험이 있었다.

이밖에 전임상 중에도 상당한 유전자 편집 연구 활동이 있어 곧 임상시험 증가로 이어질 전망이다. 따라서 앞으로 더욱 정밀하게 유전자를 교정할 수 있는 게놈 편집 기술이 효과를 보이면 비-바이러스적 유전자 전달이 증가될 관측이다.

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