새렙타, 블루버드, 버텍스 등 신약승인 기대돼
모틀리풀
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 새렙타 쎄러퓨틱스 등 4대 생명공학사가 올해 신약 승인이 기대되거나 중요한 임상시험 결과가 나올 예정으로 기대주로서 주목된다고 모틀리풀이 지목했다.
새렙타는 최초의 듀시엔형 근이영양증(DMD) 치료제 엑손디스 51(Exondys 51, eteplirsen)에 이은 다른 치료제들도 선보이기 위해 준비하고 있다.
즉, 엑손 51 유전자 부위의 변이를 건너 뛰게 하는 엑손디스 51은 환자의 13%만 커버해 더욱 치료 옵션이 필요한 가운데, 새렙타는 작년 말 엑손 53의 변이를 뛰어 넘게 해 추가로 16%의 환자를 더 치료할 수 있는 골로더센(golodirsen)의 미국 승인을 신청한데 이어 올해는 엑손 45의 변이를 넘는 카시머센(casimersen)의 승인 신청도 제출할 예정이다.
연간 비용이 30만달러에 달하는 엑손디스 51은 작년에 총 3억100만달러의 매출을 올려 전년도에 비해 2배 급성장한 가운데 후속 제품들도 승인되면 새렙타는 시장을 두 배로 확대할 전망이다.
이와 함께, 블루버드 바이오도 작년에 긍정적인 데이터를 낸 베타 지중해빈혈 유전자 치료제 렌티글로빈(LentiGlobin)으로 주목된다.
세계에서 매해 베타 지중해빈혈 환자 6만명이 태어나고 미국에서만 1600명이 겪는 가운데 렌티글로빈은 승인되면 수십억달러의 매출이 기대된다.
이는 적혈구세포 생존에 필요한 단백질인 베타 글로빈을 생성시킬 수 있는 기능적 유전자를 전달해 값비싸고 부담스러우며 위험한 수혈을 피하게 해줄 수 있다. 임상시험 결과 환자 10명 중 8명이 중간 38개월 간 수혈을 받지 않아도 되게 됐다.
블루버드는 이에 관해 유럽에서 승인신청을 제출해 올해 허가될 가능성이 있다. 단, 가격 문제에 대해 비용지불측과 협상 타결이 필요한 가운데 최근 블루버드는 선금과 함께 환자가 효과를 볼 경우 5년간 나눠 받는 케이스를 제시하기도 했다.
또한 낭성 섬유증에 집중한 결과 칼리데코(Kalydeko, ivacaftor)로 치료를 혁신한 버텍스 파마슈티컬스도 작년에 복합제 심데코(Symdeko, tezacaftor/ivacaftor)를 출시한데 이어 3중 복합제의 승인도 준비하고 있다.
이미 환자의 60%를 치료할 수 있는 칼리데코, 심데코와 오캄비(Orkambi, lumacaftor/ivacaftor)의 매출은 29억~30억달러로 기대되는데 3중 복합제까지 나올 경우 환자의 90%까지 치료할 수 있다.
이와 함께 이미 작년에도 주가가 급등한 바 있는 노바백스는 고위험 고수익 임상개발 단계 생명공학사로 RSV 백신 레스백스와 독감 백신 나노플루가 기대를 모으고 있다.
모성 예방접종을 통한 레스백스는 현재 3상 임상 중으로 이밸류에이트파마는 승인되면 2024년에 6억6800만달러의 매출을 내다봤다.
아울러 나노입자 기반 백신 나노플루도 현재 2상 임상 중이고 레스백스와 나노플루 복합 백신도 전임상 개발 중이며 성공하면 세계 최고의 백신이 될 가능성도 엿보인다.