AVXS-101, 마이크로디스트로핀 유전자 치료제 등
MM&M
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 신경학 신약 파이프라인 중에서 척수성 근위축 유전자 치료제 AVXS-101 등이 MM&M에 의해 기대주로 꼽혔다.
노바티스가 아벡시스를 인수하며 취득해 3상 임상 중인 AVXS-101은 뛰어난 효과 데이터로 최근 승인된 스핀라자나 로슈의 신약후보 리스디플람(risdiplam)에 비해 경쟁력이 있는 것으로 평가됐다.
작년 말에 발표된 임상 결과에 따르면 시험에 참여한 소아 환자 중 92%가 24개월 뒤 스스로 앉을 수 있었고 모두가 생존한 것으로 나타났다.
이에 크레딧 스위스는 85%의 성공 가능성으로 올해 출시돼 2020년까지 세계에서 9억9700만달러의 매출을 올릴 전망이라며 더불어 노바티스의 다발경화증 치료제 BAF312도 블록버스터로 기대했다.
이와 함께 듀시엔형 근이영양증(DMD)에 새렙타 쎄러퓨틱스의 마이크로디스트로핀 유전자 치료제도 I/II상 임상 시험 중이다.
이는 소규모 임상시험 결과 질환 진행을 늦출 수 있는 근육 단백질 생성을 증진시킬 수 있으며 운동기능을 개선시키는 것으로 발표됐다.
이에 대해 인쏘트는 허가되면 엑손 18 및 58 사이의 변이 환자 중 60~70%를 담당할 수 있을 것으로 내다봤다.
이미 새렙타가 출시한 DMD 치료제 엑손디스 51도 작년 3분기까지 7350만달러 매출로 급성장한 가운데 새렙타는 2023년까지 시장을 주도할 전망이다.
아울러 앨러간과 MSD는 CGRP 억제 편두통 치료제 우브로게팬트(ubrogepant)를 3상 개발 중이다. 동일 계열 기존 치료제와 달리 이는 경구 제형이라는 특징으로 주목된다.
단, 지금까지 나온 데이터로 효과는 트립탄과 비슷한 것으로 나타나 심혈관 동반질환이 있는 등 틈새 환자에 대해 이용될 수 있을 관측이다.
크레딧 스위스는 이에 2020년에 30%의 가능성으로 출시를 기대하며 2022년까지 14억달러의 매출을 예측했다.
이밖에 다른 주요 3상 파이프라인으로 알츠하이머에 바이오젠과 에자이가 BAN2401과 엘렌베스태트(elenbecestat)를 개발하고 있고 DMD에 새렙타의 카시머센(casimersen)과 골로더센(golodirsen)도 있다.
또한 간질에 마리너스 파마슈티컬스의 가낙솔론(ganaxolone)과 니만-픽병 및 근위축측삭경화(ALS)에 오파자임의 아리모클로몰(arimoclomol), 다발경화증에 바이오젠과 알커메스의 ALKS 8700도 3상 임상 중이다.
이밖에 2상 임상 후보 중에선 바이오젠의 파킨슨병 치료제 BIIB054와 진행성핵상마비 치료제 BIIB092도 지목됐다.