RCT, NGB, 환자권익, DTx 등 이슈로 주목
IQVIA
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 근래 들어 약가에 대한 지불측의 압박이 강화되면서 대형 제약사들이 매출과 비용 관리를 통해 과연 과거의 마진을 유지할 수 있을지에 귀추가 주목되는 반면, 기술을 통한 시장의 민주화로 신진 제약·생명공학사(EBP)들이 부상하며 개발말기 파이프라인에 대한 영향력을 확대시키고 있다고 IQVIA는 진단했다.
이에 따르면 매출이 5억달러 미만이고 R&D 지출이 2억달러 미만인 EBP가 제약 혁신 기술을 통해 전체 개발말기 파이프라인에서 차지하는 비율은 72%까지 이르렀으며 직접 신약 출시도 2009~2013년 사이 47개에서 지난 5년 사이 68개로 크게 증가했다. 이는 EBP들이 투자 수익 극대화를 꾀하며 점점 더 대형 파트너 없이 스스로 자산 판매에 나서고 있는 현상으로 향후 5년간 출시되는 신약의 1/3 이상이 EBP에 의해 출시될 전망이다.
한편, 대형 제약사 역시 신약의 상업적 결과에 대해 확신할 수 없다면 위험을 줄이기 위해 EBP를 직접 인수하기 보다는 제휴를 선호하는 추세다. 또한 이들은 단순히 비용을 절감하고 영업력을 감축하며 아웃소싱하기 보다는 더욱 효율적인 작업을 가능케 하는 기술에 점점 더 투자하고 있다.
아울러 크고 작은 제약사들은 점점 더 복잡해지고 급변하는 시장에서 이해관계를 조정하기 위해 현대적인 클라우드-기반 다중-채널 마케팅 솔루션을 계속해서 도입할 것으로 보인다. 그럼에도 제약사가 결국 마진을 유지하지 못한다면 영업력과 R&D를 감축하거나 다른 회사를 인수할 수 밖에 없다.
이와 함께 향후 5년 동안 제약시장에서 주목되는 이슈로 제약 연구개발에 인공지능 및 기계학습의 활용과 임상시험 디자인에 실세계 근거(RWE)의 이용 확대가 지목됐다. 즉, 앞으로도 무작위대조시험(RCT)이 신약 승인 신청을 위한 세계적 표준으로 남겠지만 안전성이 잘 나타났어도 적응증 추가가 필요한 경우와 같이 실세계에서 무작위 연구를 할 실질적 이유가 있을 때 등 RWE 활용이 늘어날 관측이다.
아울러 세포-기반 치료제, 유전자 치료제, 재생의학 등 차세대 생물치료제(NGB)도 보다 확대되겠다. 이미 세계적으로 세포-기반 치료제, 유전자 치료제, 재생 의햑품 등 9개의 치료제가 출시된 가운데 유전자 교체, CAR-T 치료제 등의 임상 연구도 증가하고 있고 iPSC, CRISPR/Cas9, 변경 세포 및 유전자 조작에 관한 다양한 기술 역시 개발되고 있다.
이에 따라 향후 5년 간 5~8개의 NGB가 허가를 받아 상당한 임상적 효과를 제공할 것으로 기대된다. 단, 이는 제조와 유통이 어렵기 때문에 경쟁은 제한적으로 단지 소수의 제약사만이 동기간 활동할 것으로 예상된다. 또한 이는 제한적인 환자만 치료하는 만큼 비용 및 접근성에 관한 문제가 제기될 것으로 보인다.
더불어 제약사들 가운데 환자 권익적 역할이 확대되며 20대 제약사 대부분이 고위급 경영진에 관련 전문가를 고용하는 트렌드가 나타나고 있다. 이는 제약사들이 단순 약물을 넘어 약가 지불측에 더욱 강력한 가치적 스토리를 제공하기 위한 현상으로 이와 관련해 진단 및 치료 등 환자 접근, 결과 및 순응도 개선을 위한 지원 프로그램 제작도 이뤄지고 있다.
또 작년 말 미국 최초의 처방 디지털 치료(DTx) 출시로서 물질이용장애(SUD)에 대한 리셋이 시판되고 작년 말엔 PTSD에 대한 DTx 프리스피라가 승인을 받는 등 모바일 치료 앱이 점점 더 FDA 허가를 구하고 있다, 이같은 앱은 주로 인지적 통로나 행동을 노리며 특히 ADHD, 주요우울장애, 정신분열증에 관한 앱이 개발 말기에 도달했다.
단 이들의 가격, 급여, 서비스 등 상업적 접근 방식에 따라 수익 사업 모델이 될 수 있을지가 결정되며 임상적 근거 및 결과 데이터, 유통 채널, 사용 편의, 의식적 전략 등에 따라 성공 여부가 갈릴 것으로 보인다. 또한 약사를 거치지 않는 만큼 환자와 의사를 지원하는 인프라 구축도 필요하다.
이밖에 그동안 무시됐던 열대 질환에 대해 자선단체들의 지원으로 세계적인 치료제 개발 진전이 일어나고 있고, 미국의 경우 약가 개혁 법률 제정 이슈도 주목되며 정책 변화로 아편 유사제 사용이 2023년까지 현재의 1/2~1/3로 급감할 것으로 예견된다.