역대급 IPO, 신약 승인으로 티핑 포인트 맞아
유전공학 및 생명공학 뉴스
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 지난해 RNA-기반 치료제가 역사적인 IPO 및 최초의 허가로 티핑 포인트를 맞이한 가운데 아이오니스 등이 10대 RNA 생명공학사로 지목됐다. 이에 따르면 최근 모더나 쎄러퓨틱스가 생명공학사 사상 최대의 IPO를 이룩하고 지난여름엔 RNAi치료제도 처음 승인을 받은 가운데 그랜드뷰리서치에 의하면 안티센스 및 RNAi 치료제 시장은 2025년까지 연간 8.6%씩 성장해 18억1000만달러 규모에 이를 전망이다.
유전공학 및 생명공학 뉴스에 의하면 RNA-기반 치료제를 개발하는 상장회사 중 작년 1~3분기 동안 제품, 서비스, R&D 협력 등으로 인한 매출을 기준으로 가장 큰 곳은 아이오니스 파마슈티컬스로 파악됐다. 이는 동기간 매출이 4억756만달러로 절반 이상을 R&D에서 거뒀으며 나머지는 바이오젠과 함께 개발한 척수근육위축증 치료제 스핀라자(Spinraza, nusinersen)의 로열티 등 상업 활동을 통해 내고 있다. 최근엔 바이오젠이 근위축성측삭경화증 치료제 BIIB067을 긍정적인 1상 데이터에 따라 개발하기로 옵션을 실행하기도 했다.
다음으로 동기간 매출 1억1392만달러를 기록한 모더나는 작년 말 나스닥에서 IPO을 통해 6억430만달러를 조달해 생명공학사 중 최대 기록을 세웠다. 이를 통해 모더나는 차별적 mRNA 기술 플랫폼 및 12개 임상 후보 파이프라인을 개발하고 신약 발굴 및 제조 능력을 위해 투자할 방침이다
이어 액시아 쎄러퓨틱스가 동기간 라이선스 협력, R&D 등으로 5467만달러의 매출을 올렸으며 노바티스와도 협력 중이다. 특히 작년엔 모회사 아이오닉스와 개발한 유전성 ATTR 아밀로이드증에 RNA-타깃 치료제 테그세디(Tegsedi, inotersen)가 유럽과 미국서 승인을 받았다.
뒤따라 앨나일람 파마슈티컬스가 동기간 거의 협력을 통해 5389만달러를 벌었으며 작년 첫 RNAi 치료제로 온패트로(Onpattro, patisiran)가 유전성 ATTR 아밀로이드증의 다발신경병증에 미국과 유럽서 허가를 얻었고 또 다른 치료제 버트리시란(vutrisiran)도 3상에 들어갔다.
그 뒤로 애로우헤드 파마슈티컬스가 2018 회계연도에 1614만달러의 매출을 올렸고 특히 J&J와 B형간염 바이러스에 대한 RNAi 신약후보 등을 개발하기로 협력해 주목을 받았다. 따라서 얀센은 만성 B형 간염을 치유할 수 있는 3세대 피하투여 RNAi 치료제 후보 ARO-HBV 프로그램의 세계독점 라이선스를 얻었다. 최근 이는 I/II상서 HBsAg 등 모든 바이러스 산물을 효과적으로 감소시키는 등 긍정적 결과가 발표됐으며 희귀 간질환에 대한 2세대 RNAi 치료제 ARO-AAT도 우수한 1상 결과를 냈다.
이와 함께 유한회사 중 공개된 조달 자금을 기준으로 독일 바이오엔텍이 총 10억달러 이상을 조달해 최대로 꼽혔다. 씨드펀딩을 받은 지 10년 정도 된 이는 투자금으로 mRNA-기반 개인맞춤 항암백신(IVAC) 뮤태놈(Mutanome)과 암백신 픽스백 등 면역치료 파이프라인을 진전시킬 목표며 작년부터 화이자와도 독감예방 mRNA-기반 백신개발에 협력 중이다. 이밖에 바이오엔텍은 제넨텍, 일라이 릴리, 사노피, 바이엘 동물건강 등과도 제휴가 체결됐다.
뒤이어 독일 큐어백이 총 5억1100만달러의 자금을 조달받았으며 특히 작년 말 암면역치료협회(SITC)서 RNA-기반 TLR-/RIG-I 작용 고형종양 치료제 후보 CV8102에 관해 유력한 1상 결과를 발표했다. 4개 임상단계 신약후보를 지닌 큐어백은 빌앤멜린다게이츠 재단, 베링거 인겔하임, 릴리 등과도 제휴관계다.
이어서 8900만달러를 조달한 그라댈리스는 유잉육종에 화학요법과 병용으로 면역치료 플랫폼 비질(Vigil)을 3상 시험하기 위해 cGMP 업그레이드를 추진하고 있다. 이밖에도 비질은 부인과 등 여성 암에 체크포인트 억제제와 병용으로 시험되고 있다.
그리고 siRNA 치료제를 개발하는 쿼크 파마슈티컬스가 6140만달러를 조달받았으며 작년 말 미국신장학회서 심장수술 후 급성신손상 고위험 환자에 대해 p53 유전자 타깃 siRNA 테프라시란(teprasiran)의 긍정적 2상 결과를 내놓았다. 또 카스파제2 유전자 타깃 QPI-1007도 비동맥염성 허혈신경병증(NAION)에 개발되고 있다.
마지막으로 신생 고담 쎄러퓨틱스가 작년 말 시리즈 A 라운드를 통해 세엘진 등의 투자로 5400만달러를 조달해 다섯손가락 안에 들었다. 이를 설립한 의학박사는 후성전사체학의 선구자로 건강 및 질환에 있어서 전사 후 mRNA 변경에 빛을 비췄다. 씨드 자금으로 고담은 우선 타깃에 대한 저분자를 개발하고 질환 생물학에 RNA-변경 단백질의 영향을 평가하는 플랫폼을 구축할 방침이다.