발병한지 5년 안된 20~80세 환자 20명 대상
日 게이오기주쿠대 연구팀, 6개월간 안전성 등 확인
[의학신문·일간보사=정우용 기자] 온몸의 근력이 서서히 저하되는 난치성 질환인 근위축성측삭경화증(ALS) 치료에 대한 파킨슨병 치료제 '리큅'(Requip, ropinirole)의 효과를 알아보기 위한 임상시험이 일본에서 실시됐다.
대상환자는 ALS가 발병된지 5년이 지나지 않은 20~80세 20명으로, 게이오기주쿠대 연구팀은 리큅을 적어도 6개월간 투여해 안전성 등을 확인하기로 했다.
최근 연구팀은 환자유래 인공다능성줄기세포(iPS세포)를 이용해 ALS 치료에 리큅이 효과가 있음을 확인한 바 있다. iPS세포를 이용해 발견한 약물에 대한 임상시험 실시는 일본에서 세번째로 알려진다.
연구팀은 환자 1명의 iPS세포로부터 신경세포를 만들어 질환을 재현했다. 약 1230종의 약물을 실험한 결과, 리큅에 세포사멸을 억제하는 효과가 있는 것으로 확인됐다. 세포의 중요한 기관인 미토콘드리아를 활발히 하는 작용을 하고 있었다. 또 ALS의 90%를 차지하는 형을 지닌 환자 22명에서도 iPS세포로 만든 신경세포로 실험한 결과, 16명에서 효과가 있었다.
ALS는 일본에서 환자 수가 약 1만명으로 추정된다. 세계적으로 많은 임상시험이 이루어지고 있지만 효과를 기대하지 못하는 경우가 잇따르고 있다. 그 원인으로는 유전자를 도입해 만든 모델 쥐에서 질환을 재현하지 못할 가능성 때문.
iPS세포에 의한 약물의 임상시험은 환자 본인에게서 만드는 세포로 약물을 실험하기 때문에 효과를 쉽게 확인할 수 있다는 기대가 있다. 일본에서는 교토대병원이 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP)을 대상으로, 게이오대병원이 진행성 난청인 펜드레드증후군을 대상으로 임상시험을 실시하고 있다.