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아이큐비아

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 올 8월까지 총 503개의 희귀약이 승인된 가운데 작년에 희귀약은 시장에서 양적으로 0.4%, 지출적으로 9.6%를 차지한 것으로 집계됐다. 아이큐비아에 따르면 FDA는 작년에 80건, 올 들어 8개월 동안은 57건의 희귀 적응증을 허가가하는 등 총 731건의 희귀 적응증이 허가됐다.

또 작년 FDA에 희귀약 신청은 715건 들어온 가운데 개발 치료제 429개에 대해 희귀약 지정이 내려졌다. 아울러 작년에 미국에서 출시된 42개 신약 중 절반이 희귀약이었고 대표적 혁신 신약으로 브리뉴라(Brineura), 멥세비(Mepsevii), 스핀라자(Spinraza), 헴리브라(Hemlibra), 럭스터나(Luxturna) 등이 꼽혔다.

그리고 지난해 미국 전체 의약품 지출 4510억달러 가운데 희귀 적응증으로는 431억달러가 들었고 이밖에 특수약 지출이 전체의 43%를 차지했다. 또한 희귀약의 비희귀 적응증 사용도 전체 지출의 15.3%에 해당됐다. 이에 비해 양적으로는 비희귀-특수약의 비중은 전체 시장의 1.9%에 그쳤다. 이처럼 지난 10년 동안 미국에서 희귀약 지출은 연간 평균 11.4%씩 증가한데 비해 전체 시장의 증가율은 4.9%에 머물렀다.

더불어 지난 5년 동안 2배로 증가한 특수약 지출분 995억달러 중에서 특수-희귀약이 그 성장의 175억달러를 차지한 가운데 대부분의 성장은 환자 당 연간 비용이 6000달러를 넘는 제품이 주도했다. 이와 같이 연간 비용이 6000달러가 넘는 희귀약은 작년의 희귀약 중 80% 이상을 차지했고 희귀약 총 매출 중 92.7%에 육박했다.

이와 관련, 희귀약 당 환자 수는 평균 5730명, 중간 519명으로 추산되며 작년에 희귀약 당 연간 환자 비용은 평균 8만7319달러, 중간 4만6800달러 이상으로 계산됐다. 단, 희귀약 가격과 사용량 사이에는 역관계가 형성돼 서복손(Suboxone), 코팍손(Copaxone), 알리니아(Alinia) 등 10대 사용 치료제의 중간값은 1216달러, 평균은 9676달러로 나타았다.

반면, 액티뮨(Actimmune), 브리뉴라(Brineura), 솔리리스(Soliris) 등 연간 비용이 50만달러가 넘는 것도 5개 있었지만 환자 수가 적어 총 희귀약 지출 중 1.8%를 차지하는데 그쳤다. 또한 작년 미국 50대 매출 희귀약은 연간 평균 매출로 6억3950만달러를 기록했다.

2017년 미국 374대 희귀약 순위 50개 그룹 별 평균 매출 (단위: 백만달러)

한편, 올 8월까지 승인된 희귀약 중 78%는 희귀 적응증만 가졌고 22%는 비희귀 적응증도 같이 지녔다. 그 중 희귀와 비희귀 적응증을 모두 지닌 109개 가운데 60개는 비희귀 적응증을 먼저 땄고 13개는 희귀와 비희귀 적응증을 동시에 딴 것으로 나타났다. 일례로 아바스틴의 경우 10개 적응증 중 5개가 희귀 적응증이다.

이에 비해 희귀적응증이 있는 치료제의 매출 중 희귀 적응증에서 나오는 비중은 1/3 정도에 불과했다. 대표적으로 옵디보와 키트루다의 경우 출시 당시 흑색종의 희귀 적응증에 먼저 승인뒨 후 폐암 등 비희귀 적응증에 허가를 취득했는데 매출 중 희귀 적응증의 비중은 작년에 각각 11.3%와 21%로 파악됐다.

미국에서는 희귀질환 환자들이 진단을 받기 전까지 평균 7.3명의 의사를 거치며 2500만~3000만명의 환자들이 총 7000종 정도의 희귀질환 겪고 그들 중 절반이 소아인 가운데 치료제가 있는 환자는 5%에 불과하다. 이 가운데 작년 미국에서는 희귀약법 개정으로 임상비용에 대한 세액공제를 50%에서 25%로 낮췄다.