'파티시란' 日 최초 RNA간섭 치료제로 승인 기대

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 미국 앨나일람(Alnylam)의 유전자변이에 의한 진행성 희귀난치성 질환인 트랜스티레틴(hATTR) 아밀로이드증 치료제 '파티시란'(patisiran)의 승인이 일본에서 신청됐다.

이 질환은 비정상적 아밀로이드 단백질이 축적되고 말초신경 및 심장 등 장기·조직을 손상시켜 진단 후 생존기간이 평균 4.7개월이다. 일본에서는 희귀질환용의약품으로 지정되고 내년 중반기 경에 승인을 취득할 전망이다.

파티시란은 비정상적 단백질이 생성되는 과정에서 특정 mRNA를 표적으로 비정상적 단백질이 만들어지는 것을 저해하도록 설계된 RNA간섭(RNAi) 치료제로, RNAi 치료제가 일본에서 신청되기는 이번이 처음으로 알려진다.

앨나일람은 RNAi 기술을 활용한 신약을 연구개발하는 기업. 파티시란은 지난해 8월 FDA가 성인 hATTR 아밀로이드증 치료제로 '온파트로'(Onpattro)란 제품명으로 승인을 취득했다. 미국에서는 획기적치료제 및 희귀의약품 지정을 거쳐 우선심사가 이루어졌다. EU에서도 신속심사를 거쳐 승인을 취득했다.

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