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밴티지

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 유전자 치료제 가운데 겸상 적혈구 빈혈 및 지중해 빈혈 치료제 렌티글로빈이 2024년까지 가장 큰 매출을 올릴 것으로 기대됐다.

밴티지에 따르면 렌티글로빈은 5년 뒤 18억9000만달러의 매출이 전망되며 이어 새렙타가 국립 어린이 병원으로부터 도입한 마이크로-디스트로핀 치료제가 뒤따르겠지만 아직 이 둘은 소수의 환자에 대해서만 시험된 상태다.

이와 함께 유니큐어가 개발 중인 혈우병 치료제나 보이저가 캘리포니아-샌프란시스코 대학으로부터 도입해 1b상 임상을 마친 파킨슨병 치료제 후보도 동기간 10대 매출 유전자 치료제 후보에 들어 제휴나 인수 유망주로 꼽혔다.

2024년 10대 매출 전망 유전자 치료제 (단위: 억달러)

특히 망막 이상증 치료제 럭스터나(Luxturna)가 유전자 치료제 중 최초로 FDA 승인을 받고 바이오마린의 혈우병 신약후보도 임상시험이 성공적인 가운데 희귀질환 분야에서 유전자 치료제 관련 제휴가 멈출 기미를 보이지 않고 있다.

근래 화이자, 앨러간, BMS, 바이오젠 모두 유전가 치료제 관련 제휴를 체결했으며 아보밴트도 옥스퍼드 바이오메디카로부터 파킨슨 질환 유전자 치료제를 얻기 위해 3000만달러를 투입했고 노바티스도 척수성 근위축증(SMA) 유전자 치료제 후보를 위해 애벡시스를 87억달러에 인수했다.

최근엔 아미커스가 리소솜 축적병에 10개 유전자 치료제 프로젝트를 위해 오하이오 국립 어린이병원에서 나온 셀레넥스를 1억달러에 인수한데 이어 폼페병, 파브리병 등으로 포트폴리오 확대 방침 밝혀 관련 유전자 치료제들을 개발 중인 스파크, 오덴테스와 아연 손가락 핵산분해효소 유전자 편집 기술을 보유한 상가모 등도 기대 받고 있다.

아미커스, 액터스, 스파크, 새렙타 등은 중개 없이 대학 연구실과의 직접 협력으로 비용과 시간 절감할 수 있다는 평이다.

반면, 럭스터나의 매출은 2024년까지 1억4900만달러에 그칠 전망이고 GSK가 투자했지만 올해 정리한 중증 복합 면역결핍증 치료제 스트림벨리스(Strimvelis)의 경우에도 올 매출이 200만달러에 머물 전망이다.

또 제약사들과 약가 지불측은 유전자 치료제와 같은 초고가의 1회성 치료제에 관해 합의를 완료하지 못한 가운데 럭스터나의 경우에도 반응 환자에 대해서만 지불, 결과에 따른 리베이트, 할부 등의 지급 방안이 제시되고 있다.