최근 위험성 지적 불구 투자 열기 ‘여전’
유전조작 및 생명공학 뉴스
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 근래 CRISPR의 위험성에 대해 우려가 제시된 연구 결과 발표에도 불구하고 유전자 편집에 대한 투자 열기가 식지 않고 있는 가운데 호라이즌, 프리시전 등이 10대 유전자 편집 업체로 손꼽혔다. 유전조작 및 생명공학 뉴스에 따르면 상장 업체 중에선 호라이즌 디스커버리 그룹, 비공개 업체 중에선 프리시전이 각각 최대 규모로 지목됐다. 이에 따르면 최근 연구 결과 CRISPR-Cas9 유전자 편집에 관해 의문이 제기된 직후 3대 상장 업체의 주가가 떨어졌지만 곧 반등해 회복세를 보였다. 또한 2대 비공개 업체들도 올 상반기 동안에만 1억달러 이상의 투자를 받는 등 낙관적인 기대를 얻고 있다.
상장 회사 중 작년 매출을 기준으로 최대 업체는 호라이즌 디스커버리 그룹으로 GE의 다마콘 인수에 힘입어 2017년 매출이 4653만달러로 52% 성장했고 RNAi 및 CRISPR 시장에서 성공하면서 2021년까지 연간 평균 18%의 성장률이 기대된다. 또 작년 말 CRISPR 활성화 시약 플랫폼 출시로 에딧-알 포트폴리오를 확대시켰다.
이어 크리스퍼 쎄러퓨틱스가 작년에 전년도 대비 700% 가까이 뛴 약 4100만달러의 매출을 올렸지만 근래 버텍스와의 CTX001 낫적혈구병 치료제 협력 프로그램에 대해 임상 중단을 겪었다. 그러나 이는 연말에 베타 지중해 빈혈 I/II상 임상시험이 계속 추진될 계획이다.
다음으로 상가모 쎄러퓨틱스 화이자와의 협력에 힘입어 전년도에 비해 89% 증가한 약 3657만달러의 매출을 올렸다. 양사는 혈우병 A에 대해 재조합 AAV 유전자 치료제 개발 제휴를 체결해 최근 1/2상 임상에서 긍정적인 예비 데이터 결과를 발표했다. 또한 양사는 올 초 아연 손가락 단백질 전사인자를 이용해 C9ORF72 유전자 변이 관련 ALS 및 전측두엽 변성에 유전자 치료제 개발 제휴를 체결하기도 했다.
뒤이어 인텔리아 쎄러퓨틱스가 전년보다 58.5% 증가한 약 2612만달러의 매출을 올렸는데 이는 2016년 체결된 리제너론과의 CRISPR-Cas 간 유전자 편집 기술 개발 라이선스 제휴에 힘입은 결과다. 아울러 최근 인텔리아는 트란스타이레틴 아밀로이드증(ATTR) 치료제가 체내 효과를 보여 연말 FDA와 접촉하고 내년 말까지 임상시험 허가신청을 낼 계획이라고 발표했다.
뒤따라 에디타스 메디슨이 작년 앨러간 등과의 협력 및 R&D 활동을 통해 전년 대비 2배 이상 성장한 약 1373만달러의 매출을 올렸다. 앨러간은 안질환 CRISPR 게놈 편집 초기 프로그램에서 최대 5개 라이선스 옵션권 보유하기로 작년 초 제휴했고 그 중에서도 레베르 선천성 흑암시 10형 치료제 EDIT-101에 대해 개발 및 판매할 계획이라고 최근 밝혔다.
이와 함께 비상장 업체 중에선 프리시전 바이오사이언시스가 올 중반 시리즈 B 라운드에서 1억1000만달러를 조달하는 등 총 1억3565만달러를 투자받아 자연적인 게놈 편집 효소인 호밍 엔도뉴클레아제로부터 아커스 게놈 편집 플랫폼을 개발 중이다. 이어서 식물의 자연적 유전적 다양성을 이용해 유전자 편집 툴을 개발하기 위한 스타트업 페어와이즈 플랜츠가 대부분 몬산토로부터 1억2500만달러의 투자를 얻었다.
그리고 CRISPR의 선구자 장펑 박사 등이 지난 5월부터 설립한 빔 쎄러퓨틱스가 총 8700만달러를 유치했고 작년 뮤즈 바이오로부터 개명한 인스크립타가 올 초 시리즈 C로 5550만달러의 자금을 조달하는 등 총 8450만달러를 얻어 장비, 시약, 소프트웨어 등 유전자-편집 툴의 개발 및 판매를 추진하고 있다. 특히 최근엔 미국에서 무료 CRISPR 효소인 MAD7 및 신계열 CRISPR 엔도뉴클레아제 메드자임 MAD2 이용 시스템에 관해 첫 특허를 땄다. 그 뒤로 농업적 CRISPR 유전자 편집 기술 전문 인나리 어그리컬처가 최근 시리즈 B로 4000만달러를 유치하는 등 총 5500만달러를 투자받아 다섯 손가락 안에 꼽혔다.
이밖에 주목되는 신생 비공개 업체로 센티 바이오사이언시스가 유전자 편집을 합성 생물학 기반 차세대 적응치료제에 적용하고자 올 초 시리즈 A로 5300만달러를 땄고, 게놈 편집 플랫폼 개발 신데고도 작년 시리즈 B를 통한 4100만달러 등 4950만달러 이상을 얻었다. 아울러 넥소닉스 쎄러퓨틱스는 듀켄씨근이영양증 등 신경근육질환 유발 변이를 복구시키기 위해 싱글컷 CRISPR 기술을 개발하며 작년 말 시리즈 A를 통해 4500만달러를 육성했고, CRISPR의 선구자 제니퍼 다우드나 교수의 연구에 기반해 세워진 카리부 바이오사이언시스도 4150만달러의 투자를 받았다.