유전자치료연구소로부터 전세계 개발·제품화 독점교섭 옵션권 취득

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 일본 아스텔라스는 유전자치료연구소로부터 특발성 근위축성측삭경화증(ALS)을 대상으로 한 유전자치료 프로그램 'GT0001X'의 개발 및 제품화에 관한 전세계 독점적 교섭 옵션권을 취득했다고 발표했다.

GT0001X는 조작된 아데노수반 바이러스(AAV) 벡터에 ADAR2 유전자를 조합한 유전자치료용 벡터. 척수운동신경의 ADAR2를 제거한 질환 모델동물에서 ADAR2 유전자를 조합한 조작형 AAV 벡터를 투여하면 신경변성과 운동기능장애가억제되는 것으로 보고되고 있다. 현재 유전자치료연구소는 특발성 ALS를 대상으로 이 벡터를 개발하고 있으며 전임상시험 단계에 있다. 앞으로 임상시험을 통해 유효성과 안전성을 확인한다는 계획이다.

유전자치료연구소에 따르면 AAV 벡터를 이용한 유전자치료는 안전성이 높고 특히 신경변성질환 및 선천성 대사질환에서 효과가 기대되기 때문에 각종 적응증에 대해 개발을 추진하고 있다.

ALS는 운동뉴런을 선택적으로 저해하고 근력이 저하되는 신경변성질환으로, 미국과 EU 5개국(영국, 독일, 프랑스, 스페인, 이탈리아), 일본의 환자 수가 약 5만5000명으로 추정된다. 이 가운데 특발성 ALS에서는 RNA 편집효소인 ADAR2의 활성저하가 발병원인의 가설 중 하나로 보고되고 있다.

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